Nuove opportunità di cura per la leucemia linfoblastica acuta

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I pazienti italiani con Leucemia Linfoblastica Acuta (LLA) da precursori delle cellule B, forma aggressiva di Leucemia che colpisce bambini e adulti, hanno nuove opportunità per beneficiare di periodi sempre più lunghi liberi da malattia, fino alla sua possibile eradicazione completa. AIFA, Agenzia Italiana del Farmaco, ha approvato due estensioni delle indicazioni di Blincyto® (blinatumomab), farmaco che si avvale dell’avanzata piattaforma immuno-oncologica BiTE® (Bispecific T-cell Engager), e che adesso può essere utilizzato su due nuovi gruppi di pazienti: il primo gruppo sono gli adulti con LLA originata da precursori delle cellule B (con espressione della molecola CD19 sulla superficie delle cellule leucemiche e negativa per il cromosoma Philadelphia), per il trattamento della Malattia Residua Minima (MRD), vale a dire per debellare le cellule invisibili alla valutazione al microscopio ottico, che possono permanere anche quando la malattia non dà più sintomi e i parametri sono rientrati nella norma, aumentando il rischio di ricadute. Inoltre, blinatumomab potrà essere utilizzato per il trattamento di pazienti pediatrici di età pari o superiore a 1 anno con LLA originata da precursori delle cellule B (con espressione della molecola CD19 sulla superficie delle cellule leucemiche e negativa per il cromosoma Philadelphia) quando la malattia si ripresenta o non regredisce dopo due precedenti linee di trattamento o dopo essere stati sottoposti a trapianto di cellule staminali.

La decisione di AIFA segna un nuovo importante successo per la tecnologia BiTE®, su cui si basa blinatumomab, capostipite degli anticorpi a doppio bersaglio, farmaci che potenziano l’attività antitumorale del sistema immunitario: la loro caratteristica è di legarsi contemporaneamente a 2 bersagli, costruendo un “ponte” che connette le cellule T, gli agenti più potenti del sistema immunitario, alle cellule tumorali bersaglio. Grazie a questo “ponte”, le cellule T possono agire a distanza ravvicinata sulle cellule tumorali, riconoscendole, legandosi ad antigeni specifici e rilasciando molecole che ne provocano la morte.

In Europa vengono diagnosticati ogni anno circa 7mila nuovi casi di Leucemia Linfoblastica Acuta, un tumore del sangue che colpisce i precursori dei linfociti, un particolare tipo di globuli bianchi deputati a combattere le infezioni e altri tipi di malattia. Nelle persone colpite da LLA si verifica una crescita incontrollata di globuli bianchi immaturi nel midollo osseo, a discapito di altre cellule del sangue. La LLA originata da precursori delle cellule B è la forma più comune di Leucemia Linfoblastica Acuta sia nei bambini sia negli adulti. “La LLA è dovuta ad alterazioni geniche accertate nella gran parte dei casi”, spiega Renato Bassan, Direttore UO di Ematologia, AULSS3 Serenissima. “La cellula linfoblastica prolifera perché è portatrice di anomalie nei sistemi genici che regolano la crescita e la proliferazione cellulare; diversi tipi di questa malattia esprimono diversi livelli di alterazioni è una patologia che se non viene trattata può portare al decesso nel giro di giorni o settimane. L’incidenza di questa patologia, che è sostanzialmente abbastanza rara e si osserva più frequentemente nei bambini, meno negli adulti, nel soggetto adulto tra i 20 e i 70 anni non arriva a un nuovo caso per 100mila persone per anno.”

Le terapie oggi disponibili permettono a un numero sempre maggiore di pazienti con LLA da precursori delle cellule B di arrivare a una situazione di Remissione Completa, nella quale la malattia è di fatto non rilevabile con gli strumenti tradizionali.