Efmoroctocog alfa è il nuovo farmaco indicato per la profilassi e il trattamento dei sanguinamenti in persone con emofilia a di ogni età. Il farmaco, approvato nei 28 Paesi membri dell’Unione europea nel 2015, è disponibile in Italia dalla fine di luglio. L’emofilia A è una malattia cronica dovuta al deficit congenito del fattore VIII della coagulazione, ancora oggi non guaribile. Pertanto, la terapia (disponibile solo per via endovenosa) si protrae per tutta la vita. “La breve emivita dei fattori sostitutivi della coagulazione convenzionali, rende necessaria una loro somministrazione frequente, un limite oggettivo al raggiungimento di una corretta aderenza terapeutica e di una protezione adeguata”, ha affermato la dott.ssa Elena Sant’Agostino, Responsabile dell’UOS Emofilia della Fondazione Ca’ Granda Policlinico di Milano. “Un livello di fattore VIII pari a 1 UI/dL è ritenuto la soglia minima per prevenire gli episodi di sanguinamento. Per alcuni, tuttavia, non è sufficiente; per garantire un’adeguata protezione, quindi, si deve ricorrere a somministrazioni endovenose molto frequenti, fatto che rende la terapia poco accettata, soprattutto dai più giovani. Le famiglie sono ben coscienti dell’importanza di seguire con costanza i trattamenti, così come delle conseguenze dei sanguinamenti, per questo – nonostante le difficoltà e le sofferenze che comportano ai propri figli – spesso, ricorrono al supporto di infermieri o si rivolgono ai Centri Emofilia più vicini. Un fatto che rende la malattia sempre presente nella loro vita. L’arrivo di terapie a emivita prolungata è, quindi, il primo importante passo per il miglioramento della qualità di vita delle persone che convivono con l’emofila A.”
Efmoroctocog alfa per l’emofilia A – in qualità di proteina ricombinante di fusione costituita dal fattore VIII della coagulazione connesso al dominio Fc dell’immunoglobulina umana IgG1 – rappresenta il primo trattamento per l’emofilia A, disponibile oggi in Italia, in grado di offrire una protezione prolungata verso gli episodi emorragici con infusioni endovenose profilattiche praticate ogni 3-5 giorni. Grazie alle sue caratteristiche, è in grado di migliorare la protezione dai sanguinamenti, senza aumentare, complessivamente, il consumo di fattore o l’impatto del trattamento stesso.
“La nostra speranza per il futuro – conclude Alessandro Marchello, Presidente dell’Associazione Coagulopatici ed Emofilici di Milano Onlus – resta la risoluzione definitiva della malattia. Siamo coscienti, però, che si tratti di un traguardo ancora lontano, probabilmente non alla portata della mia generazione. Per questo motivo, credo che disporre di terapie a emivita prolungata, che permettano di diminuire il numero di infusioni garantendo una maggiore protezione dai sanguinamenti, sia un grande traguardo dei nostri tempi.”
