
Boehringer Ingelheim annuncia i risultati dettagliati degli studi di fase III Fibroneer™ – IPF e Fibroneer™ – ILD, che hanno valutato nerandomilast, un inibitore preferenziale della fosfodiesterasi-4B (PDE4B) sperimentale per via orale, in studio rispettivamente nei pazienti affetti da fibrosi polmonare idiopatica IPF e fibrosi polmonare progressiva PPF, con e senza terapia antifibrotica di base. I risultati sono stati pubblicati sul New England Journal of Medicine e presentati come dati late-breaking alla Conferenza Internazionale dell’American Thoracic Society ATS 2025. Nerandomilast è un farmaco sperimentale il cui uso non è stato ancora approvato. Le sue efficacia e sicurezza non sono ancora state definite. Ambedue gli studi hanno soddisfatto l’endpoint primario con entrambe le dosi (9 e 18 mg), valutato mediante la riduzione della variazione assoluta della capacità vitale forzata (FVC, misura della funzionalità polmonare; mL) dal basale alla settimana 52 rispetto al placebo.
“Dopo diverse prove nella comunità scientifica per portare avanti nuovi dati clinici, IPF e PPF continuano ad avere conseguenze devastanti per i pazienti”, dichiara Toby Maher, M.D., Ph.D., professore di Medicina Clinica, Keck School of Medicine, USC Los Angeles. “Avere 2 studi di fase III che raggiungono l’endpoint primario è una svolta importante per la comunità scientifica, e evidenziano che nerandomilast potrebbe avere un impatto significativo sui bisogni insoddisfatti dei pazienti, sia in monoterapia che in combinazione con i trattamenti attuali.”
In entrambi gli studi sono stati osservati bassi tassi di interruzione definitiva del trattamento: nello studio Fibroneer™ – IPF, gli eventi avversi hanno portato all’interruzione definitiva del regime in studio nel 14% dei pazienti nel gruppo nerandomilast 18 mg, nel 11,7% dei pazienti nel gruppo nerandomilast 9 mg e nel 10,7% dei pazienti nel gruppo placebo. Nello studio Fibroneer™ – ILD, gli eventi avversi hanno portato all’interruzione definitiva del regime in studio nel 10% dei pazienti nel gruppo nerandomilast 18 mg, nell’8,1% dei pazienti nel gruppo nerandomilast 9 mg e nel 10,2% dei pazienti nel gruppo placebo. In entrambi gli studi non sono stati registrati squilibri tra i gruppi nerandomilast e placebo in relazione agli eventi avversi di interesse, come vasculite, depressione, tendenza suicidaria o danno epatico farmaco-indotto.
“La fibrosi polmonare idiopatica e la fibrosi polmonare progressiva sono condizioni devastanti: un paziente su due muore entro cinque anni dalla diagnosi”, afferma Shashank Deshpande, head of Human Pharma e membro del Consiglio di Amministrazione di Boehringer Ingelheim. “Nonostante questa amara realtà, la ricerca in corso potrebbe offrire nuove possibilità per i pazienti poiché persiste l’esigenza di terapie aggiuntive. Gli ultimi dati di efficacia, sicurezza e tollerabilità su nerandomilast sottolineano la sua potenziale capacità di rispondere alle esigenze di chi soffre di IPF e PPF.”