Capita che la ricerca farmaceutica corra così tanto da superare la legislazione e il sistema regolatorio. È il caso dei nanofarmaci, prodotti che utilizzano vettori delle dimensioni di un milionesimo di millimetro per veicolare il principio attivo in maniera più mirata. Entrati da tempo nell’uso clinico, e oggi impiegati per lo sviluppo di molteplici soluzioni terapeutiche – da ultimo, i vaccini anti-Covid a mRNA – il loro potenziale è tuttavia ostacolato dall’assenza di un percorso regolatorio dedicato. Questo incide sulla corretta valutazione tra il nanofarmaco originator e le sue copie (“nanosimilari”) , a discapito dei pazienti, sotto il profilo di sicurezza e efficacia. A sollevare la questione sono rappresentanti delle Istituzioni e esperti intervenuti nel corso della conferenza stampa Nanofarmaci: tra Innovazione Tecnologica e Sfide Regolatorie. Quali Scenari per il Futuro?, svoltasi al Senato su iniziativa della senatrice Maria Rizzotti. Su questa materia puntano a intervenire, tra l’altro, degli emendamenti presentati al disegno di legge annuale sulla concorrenza che si pongono l’obiettivo di colmare le lacune legislative e regolatorie attuali, a partire proprio dalla definizione giuridica di nanofarmaco.
Grazie alle loro caratteristiche farmacocinetiche i nanofarmaci hanno dimostrato di essere soluzioni terapeutiche di grande beneficio per i pazienti, consentendo una maggiore precisione ed efficacia di trattamento in numerose patologie. Come emerso nel corso della conferenza stampa, le loro peculiarità e i processi altamente qualificati necessari a produrli ne rendono più complesso l’inquadramento regolatorio. L’utilizzo di approcci regolatori non dedicati non può garantire un apprezzamento sufficiente delle caratteristiche specifiche di questi farmaci, con potenziale deperimento per i profili di sicurezza ed efficacia degli stessi.
“Ad oggi, le agenzie regolatorie italiana ed europea non sono ancora arrivate a definire un percorso regolatorio chiaro per i nanofarmaci e l’assenza di un processo autorizzativo per i nanosimilari non consente di garantire che le copie rispondano a tutti i criteri di sicurezza ed efficacia”, dichiara Rizzotti, componente della XII Commissione Igiene e Sanità del Senato e promotrice dell’iniziativa. “Abbiamo presentato diversi atti di sindacato ispettivo per portare all’attenzione del Ministro della Salute questo tema sul quale riteniamo sia prioritario intervenire, nell’ottica di garantire ai pazienti i più alti profili di sicurezza e adattare il sistema per consentire un accesso veloce e sicuro a quest’innovazione.”
“È essenziale garantire ai pazienti i più alti standard di qualità sia per i nanofarmaci, sia per i prodotti successivi a essi riconducibili”, sottolinea la prof.ssa Paola Minghetti, ordinario di Tecnologia e Legislazione Farmaceutica, Università degli Studi di Milano. “L’equivalenza deve essere valutata attraverso un percorso in grado di verificare i parametri che incidono sul comportamento del farmaco. La positiva esperienza maturata con i farmaci biologici e biosimilari porta a ritenere che anche per i farmaci non biologici complessi, quali i nanofarmaci, debba essere stabilita una specifica definizione a cui corrisponda un percorso scientifico-regolatorio rigoroso a garanzia della loro piena efficacia e sicurezza.”
“I nanofarmaci offrono un grande potenziale per migliorare i trattamenti in diverse aree terapeutiche, tuttavia, la loro complessità implica che non possono essere trattati allo stesso modo di altri farmaci”, afferma Laura Cigolot, referente della European Alliance for Access to Safe Medicines. “Non esiste un quadro normativo adatto allo scopo di valutare le copie dei nanofarmaci. Finché non si risolve questo problema, c’è il rischio che la sicurezza del paziente venga compromessa. È dunque fondamentale che i decisori politici, assieme ai rappresentanti dei pazienti, agli operatori sanitari e all’industria farmaceutica, intensifichino le loro azioni per contribuire allo sviluppo di un quadro normativo adatto e sostenibile per garantire la sicurezza dei pazienti e sviluppare medicinali innovativi in Europa.”
“I nanofarmaci hanno dimostrato di essere una soluzione terapeutica efficace e sicura per i pazienti”, dichiara la senatrice Annamaria Parente, presidente XII Commissione Igiene e Sanità del Senato. “Come rappresentante delle Istituzioni, condivido la necessità di giungere tempestivamente a una definizione univoca di questa categoria di farmaci, a beneficio della qualità di cura.”
Le posizioni condivise di esperti e parlamentari sulla necessità di garantire un framework regolatorio chiaro e univoco per i nanofarmaci sono oggetto di emendamenti al ddl Concorrenza affinché si possa giungere al riconoscimento di una definizione chiara di nanofarmaco, con l’obiettivo di rafforzare i benefici dei pazienti in termini di efficacia, sicurezza e qualità di cura e fornire basi solide a clinici, ricercatori, regolatori e industria per promuovere il pieno sviluppo di questa tecnologia innovativa.