I pazienti affetti da Leucemia Mieloide Acuta (LMA) hanno da oggi un’arma in più per combattere la malattia. È stato infatti approvato anche in Italia il nuovo farmaco Rydapt® (midostaurina) in regime di rimborsabilità. Si tratta di un inibitore orale multi-target di diverse chinasi, incluse FLT3 e KIT, che contribuisce a regolare molti processi cellulari essenziali, interrompendo la capacità delle cellule tumorali di crescere e moltiplicarsi.
Nel mondo sono circa 350mila le persone affette da leucemie; di queste, il 25% sono affette da LMA. La leucemia mieloide acuta è considerata un tumore relativamente raro. In Italia si possono stimare circa 3.200 nuovi casi ogni anno; il tasso di sopravvivenza è il più basso di tutte le leucemie dell’adulto.
Oggi midostaurina rappresenta la prima e unica terapia mirata per la LMA, indicata per pazienti che esprimono la mutazione della tirosin chinasi 3 FMS-simile (FLT3), circa un terzo di tutti coloro che soffrono di LMA, patologia caratterizzata da un’aspettativa di vita limitata e da scarse opzioni terapeutiche.
“L’introduzione di midostaurina nel nostro Paese rappresenta un notevole passo avanti”, afferma Giuseppe Rossi, Direttore della Struttura Complessa di Ematologia e del Dipartimento di Oncologia Clinica degli Spedali Civili di Brescia. “Fino al 2017 la terapia per LMA è sempre stata costituita dalla chemioterapia e dal trapianto di midollo osseo. Ora possiamo usufruire del primo farmaco che lavora specificatamente solo sulle cellule leucemiche di questo tumore particolarmente aggressivo. I benefici clinici della midostaurina, in aggiunta alla chemioterapia, sono evidenti soprattutto per i pazienti la cui leucemia è caratterizzata dalla mutazione del gene FLT3, contro la quale midostaurina è selettivamente diretta.”
“Siamo orgogliosi che il nostro impegno nella ricerca consenta di offrire alla comunità emato-oncologica la piena rimborsabilità di midostaurina, la prima target therapy per i pazienti con LMA FLT3 mutata. Si tratta di una novità terapeutica importante, tanto rilevante che AIFA ne ha riconosciuto l’innovatività”, afferma Luigi Boano, General Manager Novartis Oncology Italia. “Questo comporta, tra gli altri vantaggi, un rapido accesso al farmaco su tutto il territorio nazionale, con un notevole beneficio per i pazienti.”
