Le sindromi mielodisplastiche (SMD) sono un tipo di tumore causato dalla presenza nel midollo osseo di cellule ematiche mal formate o disfunzionali. La leucemia mieloide acuta (LMA) è un tipo di tumore che ha origine nel midollo osseo e può spostarsi rapidamente nel sangue e in altre parti del corpo. La LMA si sviluppa generalmente da cellule che altrimenti si trasformerebbero in globuli bianchi, ma può anche svilupparsi da altri tipi di cellule ematiche. Anche i tumori come la SMD possono evolversi in LMA. Gilead Sciences di recente ha annunciato i risultati aggiornati di uno studio di fase Ib a singolo braccio, condotto in aperto con magrolimab – anticorpo monoclonale anti-CD47 sperimentale – in combinazione con azacitidina in pazienti con sindrome mielodisplastica (SMD) non trattati in precedenza e in pazienti con leucemia mieloide acuta (LMA) non idonei a chemioterapia intensiva e non trattati in precedenza (inclusi pazienti con LMA con mutazione TP53, una popolazione con gravi bisogni medici insoddisfatti). I risultati continuano a supportare l’attività clinica di magrolimab e azacitidina. I dati sono stati presentati nel corso di una sessione orale (abstract #7057) all’Annual Meeting 2020 della American Society of Clinical Oncology (ASCO), in corso fino al 31 maggio.
Al momento del cut-off dei dati, 68 pazienti erano stati trattati con magrolimab più azacitidina, inclusi 39 pazienti con SMD ad alto rischio non trattati in precedenza e 29 pazienti con LMA non trattati in precedenza. Dei 33 pazienti con SMD valutabili per efficacia, il 91% (n=30/33) ha ottenuto una risposta obiettiva (valutazioni di risposta secondo i criteri IWG MDS del 2006), ivi incluso il 42% (n=14/33) con una risposta completa (CR, complete response). Inoltre, le risposte a magrolimab e azacitidina si sono intensificate nel corso del tempo, poiché a un follow-up di almeno sei mesi il tasso di CR nei pazienti con SMD era del 56%.
Nella LMA, il 64% (n=16/25) dei pazienti valutabili per efficacia ha ottenuto una risposta obiettiva (valutazioni di risposta secondo i criteri AML ELN del 2017), incluso il 56% (n=14/25) con CR o con CR con recupero ematologico incompleto (CRi). In particolare, nella LMA con mutazione TP53 (n=12) – una popolazione refrattaria al trattamento e con prognosi sfavorevole – il 75% dei pazienti ha ottenuto una CR o una CRi. La durata mediana della risposta e la sopravvivenza globale mediana non sono state ancora raggiunte nella SMD, nella LMA o nella LMA con mutazione TP53, a un follow-up mediano rispettivamente pari a 5,8 mesi (range: 2,0-15,0), 9,4 mesi (range: 1,9-16,9) e 8,8 mesi (range: 1,9-16,9).
