Rispetto alla chemioterapia, un farmaco è stato in grado di ridurre la mortalità del 24% dei soggetti con leucemia mieloide acuta. Si tratta del quizartinib, un farmaco innovativo la cui richiesta di commercializzazione sarà presentata prossimamente alle autorità regolatorie di tutto il mondo. Lo studio è stato presentato in Svezia al XXIII Congresso della European Hematology Association (EHA). Con una riduzione del 24% del rischio di morte, il trattamento con quizartinib in monoterapia è risultato efficace nel prolungare significativamente la sopravvivenza complessiva (6,2 mesi) rispetto alla chemioterapia di salvataggio (4,7 mesi) nei pazienti con leucemia mieloide acuta (LMA) recidivante o refrattaria con mutazioni FLT3-ITD, dopo il trattamento di prima linea. La probabilità di sopravvivenza a 1 anno è stata stimata al 27% per i pazienti trattati con quizartinib, rispetto al 20% per pazienti trattati con chemioterapia di salvataggio.
La leucemia mieloide acuta con mutazioni FLT3-ITD è una neoplasia maligna aggressiva del sangue e del midollo osseo che causa la crescita e l’accumulo incontrollati di globuli bianchi maligni che non funzionano regolarmente e interferiscono con la produzione delle cellule normali del sangue. “La leucemia mieloide acuta recidivante o refrattaria con mutazioni FLT3-ITD rappresenta un bisogno altamente insoddisfatto, dal momento che i pazienti affetti da questa forma aggressiva della malattia hanno complessivamente una prognosi negativa, come evidenziato dai bassi tassi di risposta alle terapie attualmente disponibili, dall’alto rischio di recidive e dalla sopravvivenza complessiva più breve rispetto a coloro che soffrono della LMA senza mutazione”, spiega il dott. Jorge E. Cortes, Vice Presidente del Dipartimento di Leucemia nella Divisione di Medicina Oncologica dell’Università del Texas. “Per questa specifica forma di leucemia, questi risultati rappresentano i primi dati clinici riportati che dimostrano che un agente in monoterapia può migliorare significativamente la sopravvivenza complessiva, suggerendo che il quizartinib possa potenzialmente aiutare i pazienti affetti da LMA a vivere più a lungo. Inoltre, nello studio, una percentuale maggiore di pazienti del braccio quizartinib ha ricevuto un trapianto di cellule staminali rispetto al braccio chemioterapia.”