La colangite biliare primitiva (CBP) e la nuova terapia

2795

La colangite biliare primitiva (CBP) è una malattia autoimmune, cronica e progressiva che mette i pazienti a rischio di insufficienza epatica o morte prematura. L’EMA in questi giorni, per il trattamento di questa grave malattia, conosciuta anche come cirrosi biliare primaria, ha approvato l’utilizzo dell’acido obeticolico (OCA) in combinazione con l’acido ursodesossicolico (UDCA). Intercept ha presentato all’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) la richiesta di rimborsabilità di Ocaliva al fine di favorire un rapido e adeguato accesso ai pazienti in Italia. La CBP è caratterizzata dalla distruzione autoimmune progressiva dei dotti biliari nel fegato, che porta a colestasi e infiammazione. Se non adeguatamente controllata, la CBP può portare a trapianto di fegato e può ridurre l’aspettativa di vita. La CBP colpisce soprattutto le donne, circa una su 1.000 di età superiore ai 40 anni. Se non trattata, essa riduce la sopravvivenza dei pazienti in modo significativo rispetto alla popolazione generale.

“Abbiamo recentemente pubblicato uno studio epidemiologico che ha fornito i primi dati di incidenza e prevalenza della colangite biliare primitiva in Italia. Questo studio, che ha visto la collaborazione di molti colleghi clinici, statistici e epidemiologi, ha stimato 2.970 pazienti affetti da CBP al 1 gennaio 2010 su una popolazione totale, quella lombarda, di 9.742.676 abitanti”, spiega il prof. Pietro Invernizzi, dell’U.O.C. Gastroenterologia del S. Gerardo di Monza, professore associato di Gastroenterologia e responsabile del programma per le Malattie Autoimmuni del Fegato presso l’International Center for Digestive Health dell’Università di Milano-Bicocca.

“Applicando opportuni fattori di correzione, nella popolazione al di sopra di 20 anni la prevalenza è risultata pari a 2,95/10.000, mentre l’incidenza allo 0,167/10.000. Rapportando il dato alla popolazione italiana attuale – prosegue Invernizzi – possiamo stimare che i pazienti CBP in Italia siano circa 13.000, confermando che la CBP è una malattia rara anche nel nostro Paese. Sulla base dell’esperienza clinica, possiamo dire che circa il 30-50% della popolazione affetta da CBP non è controllata nonostante l’impiego di acido ursodesossicolico, l’unica terapia farmacologica approvata da oltre 20 anni.”