Iniziata la procedura di registrazione di Garadacimab, anticorpo monoclonale contro l’angioedema ereditario

La Food and Drug Administration degli Stati Uniti ha accettato la domanda di registrazione (Biologics License Application BLA) per Garadacimab (CSL312), nuovo anticorpo monoclonale ricombinante, come trattamento di profilassi mensile per l’angioedema ereditario (HAE). CSL ha inoltre annunciato che la European Medicines Agency ha accettato la presentazione della domanda di autorizzazione all’immissione in commercio (Marketing Authorization Application MAA) per Garadacimab. Se approvato, diventerebbe il primo trattamento negli Stati Uniti e nell’Unione Europea per l’angioedema ereditario che ha come target il fattore XII attivato (FXIIa), proteina plasmatica che avvia la cascata della chinina-callicreina negli attacchi di HAE. Colpendo il FXIIa, Garadacimab inibisce tale cascata all’origine, a differenza delle terapie per l’HAE che hanno come target mediatori più “a valle”: “CSL è un’azienda con una lunga tradizione nello sviluppo di trattamenti innovativi per la comunità di pazienti affetta da malattie rare”, dichiara Marianna Alacqua, Direttore Medico CSL Italia. “Riteniamo che il nostro primo anticorpo monoclonale ricombinante di produzione CSL rappresenti il nostro impegno a supportare i pazienti affetti da angioedema ereditario. Crediamo che Garadacimab abbia il potenziale per diventare una terapia promettente nella prevenzione degli attacchi di angioedema ereditario, una patologia in cui sono ancora presenti importanti bisogni medici insoddisfatti.”

La designazione di farmaco orfano per Garadacimab come terapia per l’angioedema ereditario è stata concessa sia da FDA che da EMA. La domanda di registrazione (BLA) e la domanda di autorizzazione all’immissione in commercio (MAA) sono entrambe supportate dai dati dello studio registrativo multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, a gruppi paralleli, denominato Vanguard, che ha valutato l’efficacia e la sicurezza di Garadacimab come trattamento di profilassi per i pazienti con angioedema ereditario. I risultati completi dello studio sono stati pubblicati su The Lancet nell’aprile 2023