Hemgenix® (etranacogene dezaparvovec), terapia genica per l’emofilia B, prodotta da CSL Behring, continua ad ampliare la propria diffusione in Europa: recentemente il farmaco è divenuto infatti rimborsabile in Danimarca e Regno Unito, dopo le autorizzazioni ricevute in Francia e Austria. Etranacogene dezaparvovec è la prima terapia genica approvata in Europa per il trattamento dei pazienti eleggibili con emofilia B, una malattia emorragica ereditaria causata dalla mancanza del fattore IX (una proteina necessaria per la coagulazione del sangue). Dopo l’approvazione della Commissione Europea, etranacogene dezaparvovec è stata la prima terapia a ottenere l’accesso diretto in Francia, consentendo così ai primi pazienti di essere trattati in Europa in un contesto di pratica clinica reale. A marzo 2024, CSL Bering ha firmato un contratto per il rimborso di etranacogene dezaparvovec in Austria, con la possibilità di accedere a un fondo dedicato, istituito dalle province per i farmaci specialistici. Lo scorso giugno 2024, il Danish Medicines Council ha emesso parere positivo per il rimborso di etranacogene dezaparvovec, aprendo così la strada alla finalizzazione del contratto con Amgros, l’Autorità responsabile della fornitura dei farmaci in Danimarca. Sempre a giugno, CSL Behring ha annunciato che, in seguito al processo di Single Technology Appraisal STA, il National Institute for Health and Care NICE ha raccomandato il rimborso immediato di etranacogene dezaparvovec da parte del National Health Service NHS, attraverso l’Innovative Medicines Fund-IMF, il fondo per i farmaci innovativi. Si tratta di un’autorizzazione prima nel suo genere nel Regno Unito: etranacogene dezaparvovec è infatti la prima terapia a ricevere una raccomandazione positiva al termine di un processo STA, il primo prodotto a ricevere la raccomandazione di accesso gestito dall’IMF e la prima terapia avanzata che utilizza un modello di pagamento basato sugli esiti clinici, fornendo al Governo le necessarie garanzie del valore del farmaco e la protezione finanziaria grazie alla quale attivare il finanziamento attraverso il Fondo per i Farmaci innovativi.
“Per CSL Behring sono settimane cruciali sul fronte della terapia genica per l’emofilia B”, dichiara l’amministratore delegato di CSL Behring Italia, Oliver Schmitt. “Il trattamento (etranacogene dezaparvovec, ndr) è stato recentemente approvato e rimborsato con accordi innovativi in Austria, Danimarca e Regno Unito. Inoltre, è stato infuso per la prima volta in Europa a 2 pazienti residenti in Francia. Siamo molto soddisfatti di questi risultati. Etranacogene dezaparvovec è una terapia che non solo segna un passo in avanti per la ricerca, ma soprattutto rappresenta un cambiamento importante per le persone affette da emofilia B. Non a caso il suo valore è stato rimarcato da un riconoscimento importante come il Prix Galien USA Award 2023. Noi continueremo a lavorare affinché i bisogni insoddisfatti delle persone con patologie rare siano sempre meno e ci auguriamo che presto anche in Italia ci sarà l’accesso a questa terapia, il cui scopo è migliorare la qualità di vita dei pazienti con emofilia B. Un’alleanza di tutti gli stakeholders del settore potrebbe consentire il raggiungimento di risultati veramente importanti.”
Etranacogene dezaparvovec ha ottenuto l’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata dalla Commissione Europea per l’Unione Europea e lo Spazio Economico Europeo nel febbraio 2023, in seguito all’approvazione della Food and Drug Administration FDA statunitense nel novembre 2022. È stato approvato anche da Health Canada, Switzerland’s Swissmedic e Australia’s Therapeutic Goods Administration TGA. Lo sviluppo clinico pluriennale di etranacogene dezaparvovec è stato guidato da uniQure; la sponsorizzazione degli studi clinici è passata a CSL dopo la concessione dei diritti globali per la commercializzazione del trattamento.
