Nelle persone affette da glaucoma – circa 60milioni nel mondo – il fluido nell’occhio non viene drenato correttamente e aumenta la pressione sul nervo ottico, portando alla perdita della vista. Mentre sono disponibili alcuni trattamenti per il glaucoma “ad angolo aperto” (la forma più comune di glaucoma negli adulti: colliri, farmaci orali, trattamenti laser), non esistono al momento cure per una grave forma di glaucoma nei bambini, il glaucoma congenito primario, che può essere trattato solo con la chirurgia. Utilizzando l’editing genetico, gli studiosi hanno sviluppato nuovi modelli di glaucoma nei topi che somigliavano al glaucoma congenito primario. Iniettando un nuovo trattamento proteico a lunga durata e non tossico (Hepta-Angpt1) i ricercatori della Northwestern University sono stati in grado di sostituire la funzione dei geni che, quando mutati, causano la malattia. Grazie a questo trattamento è stato anche possibile impedire la formazione della malattia. Quando iniettata negli occhi di topi adulti sani, questa stessa terapia ha ridotto la pressione negli occhi: ciò può aprire la strada a una nuova classe di terapia per la causa più comune di glaucoma negli adulti. Lo studio è stato pubblicato su Nature Communications.
