Funziona la terapia genica contro la beta-talassemia

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La terapia genica contro la beta talassemia funziona e il 90% dei soggetti trattati guarisce definitivamente. A sottolineare il risultato ottenuto è Franco Locatelli, presidente del Consiglio Superiore di Sanità e tra i massimi esperti del settore, in occasione della visita a Palermo al Campus di Ematologia dell’Ospedale Cervello, su invito dell’Associazione Piera Cutino. “Oggi, dopo una lunga attesa abbiamo 2 trattamenti potenzialmente curativi”, spiega Locatelli. “La terapia genica classicamente intesa, con l’addizione di una o più coppie normali del gene difettivo alterato che codifica per le catene beta dell’emoglobina; il secondo prevede l’editing del genoma: si va ad agire selettivamente e si modifica un gene che permette la riattivazione delle catene gamma dell’emoglobina e quindi la produzione di quel tipo di emoglobina che connota la vita fetale. Grazie a questi due approcci, vi sono probabilità di guarigione definitiva nell’ordine del 90%.” In Italia sono 7mila le persone colpite da beta-talassemia; oltre 3milioni i portatori sani.