L’emofilia A e B sono caratterizzate da uno squilibrio emostatico dovuto alla carenza rispettivamente dei fattori VIII e IX della coagulazione, con conseguente insufficiente generazione di trombina. Tutte le terapie per l’emofilia mirano a ripristinare l’equilibrio emostatico e a migliorare la generazione di trombina. Fitusiran è una nuova terapia basata sulla interferenza dell’RNA (RNAi), somministrata per via sottocutanea una sola volta al mese, attualmente in sviluppo per il trattamento di persone con emofilia A e B, con o senza inibitori.
Fitusiran ha come bersaglio l’antitrombina, una proteina che inibisce la coagulazione del sangue, con l’obiettivo di promuovere una generazione di trombina sufficiente per riequilibrare in modo naturale l’emostasi e prevenire le emorragie. Utilizza la tecnologia coniugata ESC-GalNAc di Alnylam, che consente un dosaggio sottocutaneo con maggiore potenza e durata. Fitusiran è attualmente in sviluppo clinico e non è ancora stato valutato da alcuna autorità regolatoria. I nuovi dati sull’efficacia e la sicurezza di fitusiran sono stati presentati al World Federation of Hemophilia Virtual Summit: “Questi nuovi dati sono una conferma di quanto fitusiran potrebbe trasformare radicalmente la gestione dell’emofilia. Questa terapia potrebbe fornire ai pazienti una protezione emorragica costante con una sola somministrazione sottocutanea mensile”, dichiara Dietmar Berger, Global Head of Development in Sanofi. “Abbiamo un portfolio sempre più ampio di terapie fattoriali e non fattoriali che potrebbero potenzialmente rappresentare risposte terapeutiche adatte alle esigenze individuali delle persone con emofilia. Continuiamo a studiare il profilo clinico di fitusiran nel nostro programma ATLAS di fase 3, ci aspettiamo nuovi dati nella prima metà del 2021 e non vediamo l’ora di offrire questa nuova terapia ai pazienti di tutto il mondo.”
