Fibrosi cistica. Per la prima volta rimborsabile un modulatore CFTR

158

Una buona notizia per i circa 1.400 pazienti italiani con Fibrosi Cistica che da oggi hanno accesso per la prima volta ad un modulatore CFTR. La pubblicazione delle determinazioni AIFA nella Gazzetta Ufficiale Numero 159 del 5 Luglio 2021 rappresenta l’ultimo tassello dell’iter regolatorio di approvazione nazionale della rimborsabilità caratterizzata – nel caso di Kaftrio® in associazione con Kalydeco® – da tempi estremamente ridotti rispetto alla consueta tempistica media riscontrata normalmente. Un risultato importante, frutto dell’impegno e della collaborazione di tutte le parti coinvolte, che garantirà ai pazienti italiani opzioni terapeutiche innovative. “Ancora non possiamo parlare di una cura definitiva per la fibrosi cistica ma la terapia modulatrice mutazione-dipendente della proteina CFTR sta dimostrando di migliorare l’aspettativa e la qualità di vita di molti pazienti”, dichiarano le tre realtà che in Italia si occupano con ruoli e funzioni distinti di fibrosi cistica e che da decenni sostengono l’attività di cura, di assistenza e di ricerca scientifica, la Lega Italiana Fibrosi Cistica (LIFC), la Società Italiana per lo studio della Fibrosi Cistica (SIFC) e la Fondazione per la Ricerca sulla Fibrosi Cistica (FFC). “Per l’ultimo dei modulatori introdotti, Kaftrio®, il risultato è stato raggiunto in tempi relativamente brevi rispetto alla media europea, che si attesta sui 400 giorni dall’approvazione dell’EMA. Dopo la pubblicazione di ieri in Gazzetta Ufficiale della determina AIFA, confidiamo nella piena collaborazione delle Regioni affinché sia garantito un equo e appropriato accesso al farmaco e l’immediata disponibilità per i pazienti dato il suo carattere innovativo.”