Fibrosi cistica. Kaftrio anche per i bambini tra 6 e 11 anni

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Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano CHMP dell’EMA ha espresso parere positivo per l’estensione d’indicazione di KAFTRIO® (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) in regime di associazione con ivacaftor per il trattamento dei pazienti affetti da Fibrosi Cistica di età compresa tra 6 e 11 anni che presentano almeno una mutazione F508del nel gene regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR). Il parere positivo da parte del CHMP è supportato dai risultati di uno studio di Fase III in aperto di 24 settimane, che ha valutato l’efficacia e la sicurezza del regime in tripla combinazione in 66 soggetti di età compresa tra i 6 e gli 11 anni che presentavano 2 mutazioni F508del (F/F) o una mutazione F508del accompagnata da una mutazione con funzione minima (F/MF). Il CHMP ha concesso l’estensione d’indicazione per l’uso in pazienti con almeno una mutazione F508del nel gene CFTR sulla base del principio di estrapolazione.

Nell’aprile del 2021, la Commissione Europea ha approvato KAFTRIO® in regime di associazione con ivacaftor in pazienti dai 12 anni in su che presentano almeno una mutazione F508del nel gene CFTR. “Il parere positivo del CHMP segna un traguardo importante per il trattamento pediatrico della Fibrosi Cistica in Europa”, commenta Federico Viganò, country manager per Italia e Grecia, Vertex Pharmaceuticals. “Se approvato, KAFTRIO® costituirà per i clinici un trattamento in grado di fornire ai giovani pazienti uno strumento di intervento molto precoce sulla malattia. La decisione del CHMP ci rende orgogliosi e ci avvicina sempre di più al nostro obiettivo finale, ovvero quello di fornire opzioni terapeutiche efficaci per tutti i malati di FC.”

“I dati clinici per ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor più ivacaftor in pazienti pediatrici con FC nella fascia di età tra 6 e 11 anni con genotipo F/F o F/MF hanno dimostrato miglioramenti nella funzionalità polmonare, nella concentrazione di cloruro nel sudore e nei sintomi respiratori, oltre che un profilo di sicurezza e tollerabilità simile a quello evidenziato nei soggetti di oltre 12 anni, che già possono accedere a questa terapia”, afferma il prof. Marcus A. Mall, M.D., a capo del Dipartimento di Pneumologia Pediatrica, Immunologia e Rianimazione presso il Charité University Medical Center di Berlino. “In Europa la terapia ha già avuto un impatto significativo su questi pazienti. Tutta la comunità della FC, pazienti, caregiver e medici, spera che KAFTRIO® possa essere autorizzato e prescrivibile rapidamente anche in soggetti di età inferiore, in modo da agire sui sintomi della malattia il più precocemente possibile.”