È in crescita il settore dei farmaci orfani: nel 2017, sono state ben 10 le nuove terapie per le malattie rare su 73 farmaci autorizzati in totale dall’Agenzia Europea per i Medicinali. Aumenta anche l’investimento del servizio sanitario nazionale destinato alle malattie rare: rispetto alla spesa farmaceutica pubblica totale, dal 2015 al 2016 passa dal 5,0 al 5,9%.
A fotografare la situazione è l’Osservatorio Farmaci Orfani (OSSFOR) con i dati che arrivano dall’ultimo rapporto del centro studi nato dalla partnership tra Osservatorio Malattie Rare e CREA: “Dati positivi sul fronte dei farmaci orfani, che indicano come, nonostante le difficoltà legate ai ‘piccoli numeri’, le aziende investono in questo settore a fronte di un incremento delle opportunità terapeutiche per i pazienti e di un prezioso potenziale di innovazione a beneficio del sistema sanitario”, dichiara Francesco Macchia, coordinatore OSSFOR. Sono ancora molte però le sfide aperte nel settore delle malattie rare e dei farmaci orfani, sia in termini di ricerca, che di sostenibilità. Ad oggi, abbiamo terapie solo per il 3% dei malati rari: a fronte di 200 farmaci orfani autorizzati all’immissione in commercio sono oltre 7mila le malattie rare diagnosticate, senza contare le malattie ancora senza diagnosi.
“I rapidi progressi della scienza portano nuove opportunità terapeutiche per i pazienti ma al contempo pongono nuove sfide al nostro sistema sanitario in termini di riorganizzazione dei modelli decisionali e delle logiche di accordi e di pricing dei farmaci”, commenta Pierluigi Russo, Responsabile HTA AIFA Università di Chieti. Secondo il Rapporto OSSFOR, il Sistema Sanitario Nazionale spende per i malati rari più o meno la stessa cifra di quella necessaria per curare e assistere una persona con due malattie croniche, che potrebbero essere ad esempio il diabete e l’ipertensione: una spesa media pro-capite annua compresa nel range di 4.217-5.003 euro, che include farmaceutica convenzionata e in File F, diagnostica, analisi di laboratorio, visite, ricoveri ordinari e diurni.