Emofilia A: il nuovo fattore VIII che protegge per una settimana

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Nuove opportunità per il trattamento dell’emofilia A, patologia che in Italia conta circa 4mila pazienti: si tratta di damoctocog alfa pegol, nuovo fattore VIII ricombinante a lunga emivita di Bayer, indicato per il trattamento dei pazienti a partire dai 12 anni di età, 2 volte alla settimana, ogni 5 giorni e una volta alla settimana. Il regime terapeutico con damoctocog è personalizzabile e offre l’opportunità di ridurre le infusioni. Nello studio PROTECT VIII, è stato dimostrato che il 90% dei pazienti arruolati ha diminuito la frequenza di infusioni mantenendo l’efficacia, consentendo così di ottenere l’indicazione per la somministrazione anche una sola volta la settimana.

Durante il convegno AICE Associazione Italiana Centri Emofilia, appena concluso, sono stati presentati i principali risultati dello studio a lungo termine, le evidenze di farmacocinetica e testimonianze sulle prime esperienze in Italia. “Nel corso dello studio di estensione del PROTECT VIII durato fino a 7 anni, damoctocog alfa pegol ha confermato la riduzione della frequenza di infusioni, la sicurezza e l’efficacia riportando anche la risoluzione delle target joints”, dichiara la dott.ssa Maria Elisa Mancuso, M.D., Ph.D, ematologa presso il Centro Trombosi e Malattie Emorragiche dell’Istituto Clinico Humanitas di Rozzano (MI). “Inoltre, in 2 studi di confronto con rurioctocog alfa pegol e efmoroctocog alfa recentemente pubblicati, è stata dimostrata la superiorità del profilo farmacocinetico di damoctocog alfa pegol rispetto a quello delle altre due molecole. Ciò comporta per il paziente una protezione più duratura nel tempo.”

“In base alle mie prime esperienze con damoctocog abbiamo risposto efficacemente alla necessità dei pazienti di cambiare lo stile di vita, ottimizzando la frequenza delle infusioni, riducendo il dolore articolare e permettendo loro di riprendere l’attività fisica”, afferma il prof. Raimondo De Cristofaro, Servizio Malattie Emorragiche e Trombotiche – Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS, Roma. “Con questo trattamento è quindi possibile adottare la cosiddetta profilassi dinamica, vale a dire in grado di seguire la vita in movimento del paziente.”

Notevoli quindi i vantaggi per i pazienti che, grazie alle caratteristiche farmacocinetiche di damoctocog, in grado di mantenere alti i livelli di fattore VIII nel sangue per periodi di tempo più lunghi rispetto alle terapie precedenti, hanno la possibilità di ridurre il numero delle infusioni settimanali. “La disponibilità di questo nuovo trattamento – conclude la dott.ssa, Simona Gatti, responsabile Medical Affairs Area Emofilia di Bayer – è il frutto del costante impegno della nostra azienda nella ricerca scientifica nel campo dell’emofilia. Il nostro principale obiettivo è quello di offrire opzioni terapeutiche innovative: oggi damoctocog alfa pegol, domani la terapia genica, per rispondere sempre più alla necessità di semplificare la vita di quanti convivono con questa patologia.”

EMOFILIA A

L’emofilia colpisce circa 400mila persone in tutto il mondo ed è un disordine in gran parte a carattere ereditario, in cui una delle proteine necessarie per la coagulazione del sangue o è mancante o è ridotta. L’emofilia A è la forma più comune, in cui la coagulazione del sangue è compromessa per la mancanza o l’alterazione funzionale del FVIII coagulativo. I pazienti hanno frequenti sanguinamenti a livello dei muscoli, delle articolazioni o di altri tessuti, che possono causare nel tempo un danno permanente alle articolazioni. Le lesioni possono avere conseguenze gravi se non trattate adeguatamente, poiché la velocità di formazione del coagulo è più lenta nei pazienti affetti da emofilia rispetto agli individui sani. L’emofilia A ha una frequenza stimata di 1 su 5mila maschi nati vivi, interessando persone in tutto il mondo. In Europa, l’emofilia A colpisce 1 persona su 10mila, per un totale di oltre 30mila persone. Ad esempio, oggi ci sono circa 4mila persone affette da emofilia A in Italia, 3.500 in Germania e 13mila negli Stati Uniti.