Una patologia complessa, con un forte impatto sulla vita quotidiana, la sfera emotiva e sociale, che colpisce circa 5mila persone in Italia. Nonostante la notevole evoluzione terapeutica degli ultimi anni, vivere con l’emofilia A vuol dire ancora limitazioni e bisogni clinici insoddisfatti. Normalizzare l’emostasi attraverso il mantenimento del FVIII con livelli maggiori al 40% ha dimostrato miglioramenti sia negli outcome clinici che nella qualità di vita (QoL) dei pazienti. Con la pubblicazione nella Gazzetta Ufficiale n.7 del 10/01/2026, il Servizio Sanitario Nazionale rimborsa e rende disponibile altuvoct® (efanesoctocog alfa), il primo di una nuova tipologia di terapia sostitutiva, high-sustained factor VIII per il trattamento dell’emofilia A. Un cambio di paradigma nella gestione della malattia: in mono somministrazione settimanale permette di raggiungere e sostenere livelli di fattore VIII maggiori del 40% – livelli non emofilici – per la maggior parte della settimana, verso una normalizzazione dell’emostasi.
“Maggiore protezione, una percezione di sicurezza più stabile e intervalli più lunghi tra un’infusione e l’altra possono alleggerire la gestione quotidiana della malattia”, dichiara Cristina Cassone, presidente della Federazione delle Associazioni Emofilici FedEmo. “Significa lavorare con più continuità, vivere con maggiore serenità e avere una vita sociale più piena. E, soprattutto, superare i limiti imposti dall’emofilia, fissare nuovi obiettivi e traguardi e inseguire le proprie aspirazioni. I sanguinamenti non sono tutti uguali, ma tutti possono lasciare il segno. Per questo, come associazione pazienti, non possiamo che abbracciare il concetto di una normalizzazione dell’emostasi come obiettivo terapeutico e accogliamo con favore le nuove opzioni terapeutiche che possono migliorare la qualità di vita delle persone con emofilia A.”
“Nonostante i progressi terapeutici, l’emofilia condiziona ancora pesantemente la quotidianità dei nostri pazienti”, afferma la dott.ssa Rita Carlotta Santoro, presidente dell’Associazione Italiana dei Centri Emofilia AICE. “Una svolta significativa è oggi possibile grazie al raggiungimento di livelli di fattore circolante più elevati: una prospettiva offerta da altuvoct. Questo farmaco, con 1 sola infusione settimanale, permette di mantenere per gran parte della settimana livelli di emostasi pari o superiori al 40%, un range clinicamente paragonabile alla condizione di ‘non emofilia’. Tale approccio, orientato alla normalizzazione dell’emostasi, può consentire di rivoluzionare la qualità della vita dei pazienti con emofilia A. I dati clinici confermano infatti benefici sostanziali non solo nella prevenzione dei sanguinamenti, ma anche nel miglioramento della salute articolare, della forma fisica e nella gestione del dolore.”
