L’Agenzia Italiana del Farmaco ha approvato la rimborsabilità per emicizumab a carico del Ssn per la profilassi di routine degli episodi emorragici in pazienti affetti da emofilia A, senza inibitori del fattore VIII, che presentano malattia moderata con fenotipo emorragico severo. In particolare, emicizumab sarà rimborsato anche per pazienti che non presentano inibitori del fattore VIII e che soffrono di una forma moderata della malattia, (FVIII≥1% e ≤5%) con un fenotipo emorragico severo. L’emofilia A è una grave patologia ereditaria che si stima colpire circa 900mila persone in tutto il mondo; di queste, circa il 14% presenta una forma moderata della malattia. Se da un lato il trattamento e la cura dei soggetti affetti da emofilia A grave sono ben consolidati, dall’altro vi sono meno informazioni e indicazioni sulla profilassi dell’emofilia A moderata. Inoltre, la gravità dell’emofilia A – tradizionalmente misurata in base ai livelli di fattore VIII di un individuo – non sempre riflette adeguatamente il rischio di sanguinamento. Di conseguenza, molte persone affette da emofilia A moderata potrebbero non ricevere trattamenti profilattici idonei e presentare un carico clinico peggiorato. Circa l’85% delle persone affette da emofilia A moderata segnala sanguinamenti entro una certa età, e 1 su 3 presenta sintomi articolari a lungo termine che spesso richiedono un intervento chirurgico, incidendo sensibilmente sulla qualità della vita.
“I risultati dello studio Haven 6, hanno dimostrato l’efficacia e la sicurezza di emicizumab anche nei pazienti con emofilia A moderata, e ciò ha permesso di estendere i benefici di questo trattamento a un gruppo di pazienti moderati che, fino ad ora, non poteva disporre di una opzione terapeutica parimenti efficace e meno invasiva”, dichiara Giancarlo Castaman, direttore dell’Unità di Malattie Emorragiche, AOU di Careggi, Firenze. “Tale progresso rappresenta una risposta concreta a un’importante esigenza clinica ancora insoddisfatta.”
“Siamo lieti della decisione positiva dell’autorità regolatoria sulla rimborsabilità a carico del Ssn di emicizumab per un’ulteriore indicazione terapeutica”; afferma Anna Maria Porrini, medical department head Roche Italia. “Anche le persone affette da emofilia A moderata con fenotipo emorragico severo possono avere emorragie che possono incidere sulla loro qualità della vita. Rinnoviamo così il nostro impegno nel fornire soluzioni terapeutiche che possano essere di utilità alle persone con emofilia A che necessitano di trattamento.”
