Eli Lilly ha presentato alla FDA statunitense i risultati completi dello studio di fase III Trailblazer-Alz 2, che dimostrano come donanemab abbia rallentato in modo significativo il declino cognitivo e funzionale nelle persone con malattia di Alzheimer sintomatica precoce. I dati sono stati condivisi in occasione dell’Alzheimer’s Association International Conference AAIC 2023 e sono stati recentemente pubblicati sul Journal of the American Medical Association JAMA. “I dati positivi di Trailblazer-Alz 2 danno speranza alle persone con malattia di Alzheimer, le quali hanno urgente bisogno di nuove opzioni terapeutiche. Questo è il primo studio di fase III in cui una terapia capace di modificare la progressione della malattia replica i risultati clinici positivi osservati in uno studio precedente”, dichiara Huzur Devletsah, presidente e direttore generale di Lilly Italy Hub. “Se approvato, riteniamo che donanemab possa fornire alle persone con malattia di Alzheimer benefici clinicamente significativi, nonché la possibilità di completare il loro ciclo di trattamento già 6 mesi dopo che la placca amiloide è stata eliminata. Nell’ambito di un ecosistema sanitario già complesso per quanto riguarda il morbo di Alzheimer, dobbiamo continuare a rimuovere qualsiasi barriera di accesso alla diagnosi e terapia mirate all’amiloide.”
In particolare, una analisi di sottopopolazione ha dimostrato che i partecipanti allo studio con malattia in fase più precoce hanno avuto un beneficio ancora maggiore, con un rallentamento del declino del 60% rispetto al placebo. Inoltre, nel corso dello studio l’effetto del trattamento ha continuato ad aumentare rispetto al placebo, anche se molti partecipanti hanno completato il ciclo di terapia a 6 o 12 mesi, supportando una somministrazione di durata limitata.
Nel corso dello studio clinico di fase III, l’azienda farmaceutica aveva precedentemente annunciato il raggiungimento per donanemab dell’endpoint primario e tutti gli endpoint secondari cognitivi e funzionali. La presentazione alla FDA per l’approvazione è stata completata lo scorso trimestre, con un pronunciamento previsto entro la fine del 2023. Sono attualmente in corso valutazioni da parte di altre Autorità regolatorie nel mondo, la maggior parte delle quali verrà completata entro la fine dell’anno.