“Ho avuto la diagnosi di malattia di Anderson-Fabry a 11 anni ed ho cominciato la terapia. Per un anno sono andato 2 volte al mese in ospedale per fare un’infusione che dura diverse ore. Poi c’è stata la svolta, sono riuscito ad avere la terapia domiciliare; un sogno. Ho cominciato una vita normale, la cura si cuciva addosso ai miei impegni e agli spostamenti, non mi sentivo più un malato. Poi il mio piccolo paradiso è finito, hanno tolto questa opportunità e ho dovuto riadattare la mia vita alla terapia. Ero riuscito grazie alla medicina a non sentirmi più ammalato, ora la malattia torna grazie alla burocrazia.”
In queste parole di Alex, di Finale Ligure, è riassunta la difficile situazione che sono costretti a subire molti pazienti affetti da malattie rare lisosomiali, come la Anderson-Fabry, la Mucopolisaccaridosi, la Gaucher, la Glicogenosi. Un’opzione terapeutica per queste patologie è la terapia enzimatica sostitutiva, che può essere somministrata a domicilio, un servizio che però non è disponibile in tutto il territorio nazionale a causa del diverso comportamento delle Regioni.
Proprio questa tematica è stata recentemente discussa al convegno “Home Therapy, per Una Migliore Qualità di Vita”, organizzato a Roma insieme alla Sen. Paola Binetti, presidente dell’Intergruppo Parlamentare per le Malattie Rare, dalle quattro associazioni che rappresentano questi pazienti: Associazione Italiana Anderson-Fabry (Aiaf Onlus), Associazione Italiana Gaucher (Aig-Gaucher Onlus) Associazione Italiana Glicogenosi (Aig Onlus) e Associazione Italiana Mucopolisaccaridosi (Aimps Onlus). Presenti, oltre ai rappresentanti dei pazienti, il mondo clinico e le Istituzioni nazionali e regionali.
“Ci siamo alleati per raggiungere un obiettivo comune: affrontare uniti, a livello nazionale, l’inaccettabile diverso comportamento delle Regioni a fronte del medesimo diritto dei pazienti. Fare a domicilio e non in ospedale le terapie per queste malattie è possibile e previsto dalle indicazioni contenute nei decreti autorizzativi alla messa in commercio, naturalmente sempre sotto controllo e dietro parere del medico”, spiegano i rappresentanti delle quattro Associazioni. “Tuttavia il servizio sanitario raramente riesce a garantire questa prestazione attraverso l’ADI (assistenza domiciliare integrata).”
Un problema reale che incide negativamente sulla qualità della vita dei pazienti, che alcune aziende private hanno provato a superare offrendo gratuitamente programmi di terapia domiciliare. Mentre però in alcuni territori l’aiuto è stato guardato con favore nell’ottica dell’integrazione pubblico-privato, in altri sono state chiuse le porte. A fronte di queste disparità nel 2012 la Conferenza delle Regioni ha prodotto un documento: “L’accesso a tale somministrazione (domiciliare, ndr) è un diritto del paziente, qualora le sue condizioni cliniche lo consentano”, vi si legge. “L’offerta dell’assistenza domiciliare, anche per quanto riguarda queste somministrazioni, attraverso I’SSR è compito che tutte le Regioni e le Province Autonome devono assolvere […]. Tale offerta […] deve essere garantita dal servizio pubblico, a ciò deputato, anche se può in taluni casi essere integrata da un’offerta privata, secondo le procedure di acquisizione di servizi che ogni Regione o Provincia Autonoma ha definito.”
Il documento afferma dunque chiaramente che ogni Regione è tenuta ad attivare la terapia domiciliare: sia erogandolo con servizio pubblico sia rivolgendosi al privato, il servizio va comunque garantito. “Sono ancora troppe le aree in cui questo servizio non è accessibile né con il pubblico né tramite convenzioni con il privato”, proseguono le Associazioni. “I pazienti sono costretti ad andare in ospedale, anche una volta alla settimana, per terapie che durano diverse ore e con il rischio di contrarre infezioni. Questo condiziona pesantemente la quotidianità e la qualità della vita. Basti pensare alle numerose assenze, fino a 52 giorni l’anno, che questi pazienti accumulano sul lavoro o a scuola.”
In merito alla Home Therapy abbiamo situazioni molto differenti: si va dalla best practice del Veneto e del Lazio che hanno adottato addirittura provvedimenti per definire procedure e requisiti del servizio domiciliare privato, al caso opposto della Toscana che ha emesso una circolare per sospendere il servizio, salvo poi non riuscire a dare la terapia a domicilio attraverso il pubblico. Emilia Romagna, Piemonte, Umbria e Trentino, non l’hanno mai attivata e in altre Regioni, come in Lombardia, si registra l’attivazione della terapia domiciliare a macchia di leopardo. In tutte le regioni del Sud e nelle Isole la pratica della home therapy tramite privati viene consentita anche se in assenza di provvedimenti regionali. Infine, nelle Marche si sta lavorando per trovare una soluzione.
“La home therapy deve essere considerata un diritto, non certo un gesto di benevolenza da parte del Sistema Sanitario Nazionale. È un modo concreto di rispondere alla necessità di dignità di una persona che convive con una malattia rara e cronica, che ha diritto a rimanere il più possibile nel proprio tessuto familiare, dove vive il suo contesto relazionale, dove può esprimere al meglio se stessa, dove si può sentire al sicuro”, dichiara la Sen. Paola Binetti. “Questo incontro è stato fortemente voluto dall’Intergruppo delle Malattie rare di Camera e Senato per farsi carico delle esigenze di questi pazienti.”