Dalla Timosina nuova terapia per la fibrosi cistica

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Nuove prospettive di cura per la Fibrosi Cistica (FC) grazie all’impiego di Tα1, un peptide presente nel timo. La ricerca, condotta da Luigina Romani dell’Università di Perugia e da Enrico Garaci dell’Università San Raffaele Roma e appena pubblicata su Nature Medicine, ha dimostrato come questa molecola sia capace di attivare meccanismi in grado di ricostruire il sistema immunitario e di ridurre i processi infiammatori polmonari ricorrenti nei pazienti colpiti da FC. “Abbiamo dimostrato l’efficacia di azione di questa molecola su cellule prelevate da alcuni pazienti con risultati sorprendenti”, dichiarano Luigi Maiuri dell’Università degli Studi di Novara e Mauro Pessia dell’Università degli Studi di Perugia, entrambi ricercatori che hanno partecipato allo studio.
La FC è una patologia genetica cronica che colpisce in particolare i polmoni e il sistema digestivo; ha un impatto sulla popolazione mondiale equivalente circa a 80.000 persone, di cui 30.000 negli USA. È causata da mutazioni nel gene che codifica la “cystic fibrosis transmembrane conductance regulator” (CFTR) e che portano a una compromissione dell’attività del canale del cloro. La più comune mutazione p.Phe508del porta alla produzione di una proteina degradata che presenta un’attività canalare estremamente ridotta. L’alterata permeabilità del cloro, l’infiammazione cronica persistente e le ricorrenti infezioni polmonari fanno sì che la patogenesi della malattia sia complessa tanto da richiedere protocolli terapeutici composti da molti farmaci; al momento non è disponibile un farmaco dotato di tale pleiotropismo.

In questa nuova ricerca, gli autori descrivono la capacità di Tα1, peptide dotato di un eccellente profilo di sicurezza nella clinica, di correggere i molteplici difetti funzionali nei topi FC come in cellule di pazienti colpiti dalla mutazione p.Phe508del. Infatti, Tα1 presenta la combinazione di due proprietà che sono in grado di contrastare la patologia FC: riduzione dell’infiammazione secondo i dati già pubblicati da Luigina Romani, ma anche correzione e aumento della funzione della proteina CFTR. “Grazie a questo studio, possiamo considerare Tα1 come un potenziale singolo agente efficace nella terapia della FC”, commenta Allan Goldstein della George Washington University USA, che ha partecipato alla ricerca. “Sono dati solidi e importanti – conclude Enrico Garaci – che indicano l’importanza di avviare al più presto gli studi clinici.”