La Commissione Europea ha rinviato il parere negativo del Comitato per i Medicinali per Uso Umano CHMP dell’Agenzia Europea per i Medicinali su Translarna™ (ataluren), l’unico farmaco per la distrofia muscolare di Duchenne con mutazione non-senso. A darne notizia, l’azienda PTC Therapeutics, aggiungendo che la Commissione Europea ha chiesto al CHMP di includere, nel processo di nuova valutazione che seguirà, anche tutti i dati raccolti nei Registri Pazienti e i dati di vita reale. L’Ema ha inoltre informato PTC che è stata presa la decisione di considerare non valide la riunione del gruppo consultivo scientifico per Translarna del 05 settembre 2023 e tutte le fasi procedurali che ne sono seguite.
“È una grande vittoria per la comunità Duchenne e Becker italiana ed internazionale, che potrà continuare ad utilizzare il farmaco”, dichiara Filippo Buccella, fondatore di Parent Project aps, Associazione di Pazienti con Distrofia Muscolare di Duchenne e Becker, grave patologia genetica rara e degenerativa. “Questa è la notizia che aspettavamo da molto tempo”, afferma Marco Rasconi, presidente nazionale Unione Italiana Lotta alla Distrofia Muscolare UILDM. “È frutto di un lavoro condiviso tra Associazioni, clinici e famiglie. Siamo molto felici di questo esito perché dà valore alla voce dei pazienti e delle famiglie che ogni giorno convivono con questa patologia. Tutta la nostra comunità è ben consapevole dell’importanza di questo risultato che pone in evidenza quanto sia importante lavorare sulla persona e sulla sua qualità della vita. Grazie a Translarna™ abbiamo uno strumento in più a disposizione delle nostre famiglie per fare questo.”
“La sinergia fra Parent Project, UILDM e UNIAMO ha prodotto un ottimo risultato”, dichiara Annalisa Scopinaro, presidente Federazione Italiana Malattie Rare UNIAMO. “La Federazione lavora da tempo per far integrare nei dossier PROMs e PREMs e real-world data, che possono dare indicazioni preziose sull’efficacia dei trattamenti, andando oltre il risultato prettamente clinico. Pur non essendo procedure ancora strutturate adeguatamente, la richiesta della Commissione Europea di far rivalutare Ataluren con un occhio di riguardo ai dati riferiti dai pazienti e registrati in STRIDE è un passo importante per tutto il sistema. Anche i dossier dovranno essere meglio finalizzati a questo obiettivo, con raccolte mirate e strutturate in maniera scientifica. È importante lavorare in maniera sinergica per ottenere risultati.”
Il 15 settembre 2023, dopo 9 anni di utilizzo nell’ambito dell’autorizzazione condizionata, il Comitato Scientifico per i Medicinali per Uso Umano dell’EMA aveva dato parere negativo alla richiesta di conversione dell’autorizzazione condizionata di Translarna in autorizzazione piena e al rinnovo dell’autorizzazione condizionata esistente: “Da quel giorno ci siamo mobilitati, affinché le voci delle nostre famiglie e dei ragazzi venissero ascoltate”, dichiara Buccella. “Non potevamo rimanere in panchina ad osservare, dovevamo cercare di riunire tutta Europa in un fronte comune.”