Colangiocarcinoma, nuove possibilità di cura con Pemigatinib

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Il colangiocarcinoma è un tumore raro, che si forma nel dotto biliare. Viene classificato in base alla sua origine: il colangiocarcinoma intraepatico (iCCA, intrahepatic cholangiocarcinoma) si verifica nel dotto biliare all’interno del fegato, mentre il colangiocarcinoma extraepatico si verifica nel dotto biliare all’esterno del fegato. I pazienti con colangiocarcinoma vengono spesso diagnosticati in una fase tardiva o avanzata della malattia, quando la prognosi è già scarsa. L’incidenza del colangiocarcinoma cambia a livello regionale, e nel Nord America e in Europa varia tra 0,3 e 3,4 casi per 100mila abitanti. Le fusioni o i riarrangiamenti di FGFR2 si verificano quasi esclusivamente nella iCCA, dove vengono osservati nel 10-16% dei pazienti.

Attualmente non esiste uno standard di cura oltre la chemioterapia di prima linea. In questi giorni, nel corso del Congresso della European Society for Medical Oncology (ESMO), a Barcellona, è però stata presentata una ricerca che lascia ben sperare. Sembra infatti che pemigatinib – un inibitore selettivo del recettore del fattore di crescita dei fibroblasti (FGFR, fibroblast growth factor receptor) nei pazienti con colangiocarcinoma in stadio localmente avanzato o metastatico già trattato in precedenza abbia determinato un tasso di risposta globale (ORR, overall response rate) del 36% (endpoint primario) e una sopravvivenza mediana libera da progressione (PFS, progression free survival) di 6,9 mesi (endpoint secondario), con follow-up mediano di 15 mesi. Pemigatinib è stato generalmente ben tollerato. “I pazienti con colangiocarcinoma devono affrontare una sfida significativa, rappresentata da una patologia potenzialmente fatale che viene spesso diagnosticata solo dopo la sua progressione in stadi più avanzati”, dichiara Arndt Vogel, MD, Senior Consultant e Professore presso la Hannover Medical School. “Come medico, mi sento incoraggiato nell’osservare i dati dello studio FIGHT-202, che dimostrano come pemigatinib abbia il potenziale per diventare un’opzione terapeutica importante ed estremamente necessaria per questa popolazione di pazienti.”