
Nei giorni scorsi Abionyx Pharma ha comunicato che lo studio clinico pilota di fase 2a Racers con la molecola CER-001, l’unica ApoA-I ricombinante naturale, come trattamento per i pazienti settici ad alto rischio di sviluppare un’insufficienza renale acuta (AKI), ha raggiunto il proprio obiettivo primario. Attualmente, al mondo non esistono trattamenti approvati per i pazienti settici. “Siamo entusiasti nel condividere i risultati di questo studio pilota di fase 2a che valuta CER-001 in pazienti settici ad alto rischio di sviluppare un danno renale acuto”, dichiara il prof. Loreto Gesualdo, responsabile dell’Unità di Nefrologia, Dialisi e Trapianto, Università degli Studi Aldo Moro di Bari e principal investigator dello studio. “Al momento non esistono opzioni terapeutiche per i pazienti settici ad alto rischio di sviluppare un’insufficienza renale acuta, malattia che a livello globale nel 2019 ha fatto registrare circa 13,7milioni di decessi (The Lancet 2022; 400: 2221-48). Lo studio – continua – mostra risultati positivi e promettenti su una serie di obiettivi primari e secondari. CER-001 è stato in grado di rimuovere le endotossine, modulare la tempesta di citochine e fornire una protezione endoteliale. La tendenza a ridurre il danno renale, così come la necessità di dialisi e la permanenza in terapia intensiva, evidenzia la potenziale importanza clinica di questi risultati.”
Lo studio ha incluso 20 pazienti con sepsi da gram-negativi ad alto rischio di insufficienza renale acuta, a causa degli elevati livelli di attività dell’endotossina e del declino della funzione di uno o più organi. I pazienti hanno ricevuto il trattamento standard o in associazione ad 1 dei 3 regimi di dosaggio di CER-001 (5 pazienti per gruppo). L’obiettivo principale di questo studio pilota è stato quello di verificare se l’uso di CER-001 a diverse dosi, in combinazione con il trattamento standard (standard of care), fosse sicuro ed efficace, fornendo una potenziale nuova strategia di trattamento per i pazienti settici, riducendo la risposta infiammatoria all’endotossina e prevenendo la progressione verso l’AKI, secondo i criteri KDIGO (Kidney Disease: Improving Global Outcomes), nonché la sicurezza e la tollerabilità delle diverse dosi utilizzate, con l’obiettivo di individuare la dose ottimale di CER-001.
“L’idea di utilizzare le HDL come farmaci risale al secolo scorso, quando all’Università di Milano fu scoperta l’apoA-I Milano, una variante naturale dell’apoA-I”, dichiara la prof.ssa Laura Calabresi, ordinario di Farmacologia e coordinatore scientifico del Centro E. Grossi Paoletti dell’Università di Milano. “I promettenti risultati ottenuti con CER-001 nella sepsi supportano l’uso terapeutico delle HDL sintetiche, che mimano le proprietà delle HDL plasmatiche, non solo nelle malattie cardiovascolari, ma anche negli stati infiammatori acuti.”
I dati dello studio sperimentale saranno discussi con le autorità regolatorie europee e statunitensi nel corso dell’anno, al fine di progettare una strategia di sviluppo clinico e regolatorio appropriata per questo stato patologico, che attualmente non ha a disposizione opzioni terapeutiche.