CER-001, il farmaco sperimentale per le setticemie ad alto rischio di danno renale acuto

Nei giorni scorsi Abionyx Pharma ha comunicato che lo studio clinico pilota di fase 2a Racers con la molecola CER-001, l’unica ApoA-I ricombinante naturale, come trattamento per i pazienti settici ad alto rischio di sviluppare un’insufficienza renale acuta (AKI), ha raggiunto il proprio obiettivo primario. Attualmente, al mondo non esistono trattamenti approvati per i pazienti settici. “Siamo entusiasti nel condividere i risultati di questo studio pilota di fase 2a che valuta CER-001 in pazienti settici ad alto rischio di sviluppare un danno renale acuto”, dichiara il prof. Loreto Gesualdo, responsabile dell’Unità di Nefrologia, Dialisi e Trapianto, Università degli Studi Aldo Moro di Bari e principal investigator dello studio. “Al momento non esistono opzioni terapeutiche per i pazienti settici ad alto rischio di sviluppare un’insufficienza renale acuta, malattia che a livello globale nel 2019 ha fatto registrare circa 13,7milioni di decessi (The Lancet 2022; 400: 2221-48). Lo studio – continua – mostra risultati positivi e promettenti su una serie di obiettivi primari e secondari. CER-001 è stato in grado di rimuovere le endotossine, modulare la tempesta di citochine e fornire una protezione endoteliale. La tendenza a ridurre il danno renale, così come la necessità di dialisi e la permanenza in terapia intensiva, evidenzia la potenziale importanza clinica di questi risultati.”

Lo studio ha incluso 20 pazienti con sepsi da gram-negativi ad alto rischio di insufficienza renale acuta, a causa degli elevati livelli di attività dell’endotossina e del declino della funzione di uno o più organi. I pazienti hanno ricevuto il trattamento standard o in associazione ad 1 dei 3 regimi di dosaggio di CER-001 (5 pazienti per gruppo). L’obiettivo principale di questo studio pilota è stato quello di verificare se l’uso di CER-001 a diverse dosi, in combinazione con il trattamento standard (standard of care), fosse sicuro ed efficace, fornendo una potenziale nuova strategia di trattamento per i pazienti settici, riducendo la risposta infiammatoria all’endotossina e prevenendo la progressione verso l’AKI, secondo i criteri KDIGO (Kidney Disease: Improving Global Outcomes), nonché la sicurezza e la tollerabilità delle diverse dosi utilizzate, con l’obiettivo di individuare la dose ottimale di CER-001.

“L’idea di utilizzare le HDL come farmaci risale al secolo scorso, quando all’Università di Milano fu scoperta l’apoA-I Milano, una variante naturale dell’apoA-I”, dichiara la prof.ssa Laura Calabresi, ordinario di Farmacologia e coordinatore scientifico del Centro E. Grossi Paoletti dell’Università di Milano. “I promettenti risultati ottenuti con CER-001 nella sepsi supportano l’uso terapeutico delle HDL sintetiche, che mimano le proprietà delle HDL plasmatiche, non solo nelle malattie cardiovascolari, ma anche negli stati infiammatori acuti.”

I dati dello studio sperimentale saranno discussi con le autorità regolatorie europee e statunitensi nel corso dell’anno, al fine di progettare una strategia di sviluppo clinico e regolatorio appropriata per questo stato patologico, che attualmente non ha a disposizione opzioni terapeutiche.