La Commissione Europea ha approvato sotatercept, in combinazione con altre terapie per l’ipertensione arteriosa polmonare IAP in pazienti adulti, per migliorare la capacità di esercizio. Sotatercept è la prima e unica terapia con inibitore del segnale dell’attivina per la IAP approvata in tutti i 27 Stati membri dell’UE, oltre che in Islanda, nel Liechtenstein e in Norvegia. Sotatercept agisce migliorando l’equilibrio tra il segnale pro-proliferativo e anti-proliferativo per regolare la proliferazione delle cellule vascolari alla base della IAP. L’approvazione della CE di sotatercept si basa sui risultati di sicurezza ed efficacia dello studio di fase III Stellar. “L’approvazione di sotatercept da parte della Commissione Europea rappresenta un traguardo importante per i pazienti”, dichiara il dott. Joerg Koglin, senior vice president e responsabile della Medicina Generale, Sviluppo Clinico Globale, Merck Research Laboratories. “Sotatercept è la prima terapia mirata alla via del segnale dell’attivina. Siamo orgogliosi di portare questo trattamento innovativo a un maggior numero di pazienti e continuiamo a impegnarci per studiare ulteriormente il potenziale di sotatercept nelle aree in cui esistono esigenze insoddisfatte nella gestione della IAP”
“L’ipertensione arteriosa polmonare è una malattia invalidante per i pazienti, che soffrono di sintomi debilitanti che possono limitare pesantemente le loro attività quotidiane”, afferma il dott. Marc Humbert, professore di Medicina e direttore del Centro di riferimento per l’ipertensione polmonare dell’Université Paris-Saclay. “Continuano a essere necessarie nuove opzioni terapeutiche per i pazienti. Sulla base dello studio di fase III Stellar, l’aggiunta di sotatercept alla terapia standard per la IAP ha migliorato la capacità di esercizio, ridotto il rischio di morte o di eventi di peggioramento clinico e migliorato la classe funzionale rispetto alla sola terapia standard per la IAP. Questi risultati sono significativi e rafforzano l’idea che sotatercept, in combinazione con altre terapie per la IAP, debba essere considerato un nuovo standard di cura per il trattamento dei pazienti adulti in classe funzionale II e III”
Lo studio di fase III Stellar ha confrontato sotatercept (n=163) con placebo (n=160), entrambi in combinazione con le terapie standard in pazienti adulti affetti da IAP (Gruppo 1, CF II o III dell’Oms). L’endpoint primario di efficacia era la variazione rispetto al basale, alla settimana 24, della distanza del cammino in 6 minuti. Il trattamento con sotatercept ha determinato un miglioramento statisticamente e clinicamente significativo della distanza del cammino in 6 minuti di 40,8 metri rispetto al placebo (95% CI: 27,5, 54,1; p<0,001). Sotatercept ha inoltre migliorato significativamente diversi importanti outcome secondari, tra cui la riduzione del rischio di morte o di peggioramento clinico. In un’analisi post hoc fornita all’Ema, il tempo al decesso o al peggioramento clinico è stato definito come il tempo trascorso dalla randomizzazione alla prima comparsa di peggioramento della IAP, ricovero ospedaliero specifico per IAP, inserimento in lista d’attesa per trapianto polmonare e/o cardiaco correlato al peggioramento, necessità di settostomia atriale o decesso per qualsiasi causa. Il rischio di morte o peggioramento clinico è stato ridotto dell’82% con sotatercept in aggiunta alla terapia standard rispetto alla sola terapia standard (numero di eventi: 7 vs 29, HR=0,182; 95% CI: 0,075, 0,441; p<0,001). Sotatercept viene somministrato 1 volta ogni 3 settimane come singola iniezione sottocutanea e può essere somministrato da pazienti o caregiver opportunamente guidati e formati e con il follow-up di un operatore sanitario. Gli operatori sanitari e i pazienti/caregiver devono fare riferimento alle istruzioni per l’uso contenenti le informazioni sulla corretta preparazione e somministrazione di sotatercept. L’approvazione di sotatercept da parte della Commissione Europea è valida in tutti i 27 Stati membri dell’UE, oltre che in Islanda, nel Liechtenstein e in Norvegia. Sotatercept ha già ottenuto dall’Ema la qualifica di Priority Medicine (PRIME) e di farmaco orfano per il trattamento della IAP. Il 26 marzo 2024, la FDA ha approvato sotatercept negli Stati Uniti per il trattamento degli adulti con ipertensione arteriosa polmonare (IAP, Gruppo 1 dell’Oms) per aumentare la capacità di esercizio, migliorare la classe funzionale dell’Oms e ridurre il rischio di eventi clinici peggiorativi.
