Fibrosi Cistica. Ema autorizza Kaftrio® in combinazione con ivacaftor nei bambini...

L’Agenzia Europea dei Medicinali Ema ha autorizzato l’immissione in commercio di Kaftrio® (ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor) in combinazione con ivacaftor. La richiesta riguarda...

Ricerca Uniamo: “Il 48,61% delle donne caregiver non riesce a organizzare...

“Il 48,61% delle donne caregiver non riesce a organizzare visite e controlli preventivi.” È quanto emerge da una ricerca effettuata da UNIAMO, recentemente presentata...

Angioedema ereditario (HAE), Ema: “Lanadelumab anche per i pazienti pediatrici con...

La Commissione Europea ha approvato Lanadelumab per la prevenzione di routine degli attacchi ricorrenti di angioedema ereditario (HAE) in pazienti di età pari o...

Ipercolesterolemia familiare. Nuove prospettive di trattamento con l’anticorpo monoclonale evinacumab

L’ipercolesterolemia familiare è una malattia ereditaria in cui un’alterazione genetica provoca livelli elevatissimi di colesterolo nel sangue. In particolare, ad aumentare è il colesterolo...

Cancro e terapie rare. “Campania Regione virtuosa: utilizzato per intero il...

La Campania è in pareggio di bilancio sui conti della Sanità dal 2013, ed è l’unica Regione italiana ad avere, nell’ultimo anno, impiegato tutto...

Emoglobinuria parossistica notturna (EPN). Situazione attuale e obiettivi futuri

L’emoglobinuria parossistica notturna (EPN o PNH, paroxysmal nocturnal hemoglobinuria) è una malattia rara del sangue, i cui sintomi includono la fatigue, la difficoltà di...

Neoplasie linfoproliferative: “Nuovi dati sull’impatto economico e sociale e l’importanza della...

In occasione del XVI Congresso Nazionale della Società Italiana di Health Technology Assessment SiHTA, si è tenuto il simposio, promosso da BeiGene, Il Burden...

Somatrogon, ormone della crescita a lunga durata d’azione, rimborsabile in Italia

Somatrogon, innovativo ormone della crescita a lunga durata d’azione, sviluppato da Pfizer per il trattamento del deficit di GH in età pediatrica, ha ottenuto...

Ipofosfatemia, malattia metabolica delle ossa fortemente invalidante, legata al cromosoma X

Si stima che l’ipofosfatemia colpisca 1 nuovo nato ogni 60mila; in Italia si contano circa 500 pazienti. Si tratta tuttavia di numeri in difetto,...

Limongelli: “Malattie rare poco conosciute. Un fumetto per informare”

“Informazione e comunicazione sono importantissime perché si parla poco di malattie rare, sono poco conosciute e non si sa che esistono centri specializzati e...

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SLA. Il CHMP di Ema raccomanda il Tofersen. Appello di AISLA per ridurre i...

Alla vigilia della Giornata Mondiale delle Malattie Rare, arriva un’importante notizia per lotta contro la Sclerosi Laterale Amiotrofica SLA. Tofersen, farmaco innovativo che contrasta...

Bertolaso: “Visite ed esami in Ospedale anche sabato e domenica”

Possibilità di effettuare visite mediche ed esami ospedalieri anche il sabato e la domenica. È uno dei progetti illustrati dall’assessore al Welfare della Lombardia,...

Perché riconoscere e sostenere caregiver e rare sibling nelle malattie e tumori rari

Una malattia rara o un tumore raro non sono mai un problema solo della persona che ne è affetta: per il rischio di trasmissione...

Tumore del pancreas metastatico. La nanotecnologia alla base del nuovo farmaco

Il tumore del pancreas è una delle neoplasie più difficili da diagnosticare e dalla prognosi più infausta, con una sopravvivenza a 5 anni dell’11%...

Settimana Internazionale sull’Herpes zoster. “Aumentare le conoscenze su rischi e impatto del virus sulle...

Molti individui conoscono poco la malattia da Herpes zoster e il rischio che presenta temendo il contagio; in Italia, 2 persone su dieci non...