Malattia polmonare da micobatteri non tubercolari (NTM-LD)

La malattia polmonare da micobatteri non tubercolari (NTM-LD) è il termine che indica una patologia causata da una rara e grave infezione batterica. Un...

La giornata delle malattie rare

Istituita nel 2008 per volontà di EURORDIS, European Organisation for Rare Disease – organizzazione europea che raggruppa oltre 700 organizzazioni di malati di 60...

Atrofia muscolare spinale: buoni i risultatati con Nusinersen

Il New England Journal of Medicine (NEJM) ha pubblicato i risultati definitivi del trattamento con nusinersen dei soggetti con atrofia muscolare spinale (SMA) a...

Malattia del “dito grosso”. Terapia sperimentale anche in Italia

La macrodattilia (dal greco makrós e dáktylos, letteralmente “grande dito”) è una rara malattia caratterizzata dalla presenza di una o più dita della mano...

Nuova cura per la ceroidolipofuscinosi neuronale, rara malattia genetica

La ceroidolipofuscinosi neuronale di tipo 2 (malattia CLN2) è una rarissima malattia genetica. Si manifesta intorno ai due o tre anni, attraverso epilessia e...

Mucopolisaccaridosi di tipo VI: sperimentata la prima terapia genica

Presso il Dipartimento di Pediatria del Policlinico Federico II, per la prima volta al mondo, un paziente con mucopolisaccaridosi di tipo VI ha ricevuto...

Emofilia. Nuovo farmaco migliora gestione del dolore e qualità di vita

In occasione del XVI Convegno Triennale dell’Associazione Italiana Centri Emofilia (AICE) in programma in questi giorni, gli specialisti si aggiorneranno su ricerca e clinica...

Sindrome di Dravet: per la rara malattia epilettica, esenzione e due...

La sindrome di Dravet è stata finalmente inserita nell’elenco delle malattie rare esentabili: oggi ha un suo codice di esenzione, RF0061. A darne notizia...

“Come a Casa”, progetto Telethon per aiutare le famiglie con malattie...

Si tratta di un programma di sostegno e assistenza per tutte quelle famiglie con bambini affetti da patologie genetiche rare che da tutto il...

Emofilia: la preoccupazione maggiore è la comparsa di inibitori

In Italia l’emofilia colpisce circa 5mila pazienti (4.879), di cui 4mila di tipo A e quasi mille (859) di tipo B, rappresentando insieme circa...

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Genova. Per Bucci obbligo di mascherina all’aperto “necessario”; per Bassetti si tratta di “un...

Ieri in Italia i contagi sono stati 15.085; 103 morti. In Liguria si sono contati 549 nuovi casi, mentre i ricoverati con sintomi sono...

Nuove strategie contro il mieloma multiplo

“Missili teleguidati”, progettati cioè per arrivare dritti al tumore. La cosa interessante è che lo fanno attraverso un meccanismo innovativo, in una sorta di...

Ospedali sentinella Fiaso: ricoveri in terapia intensiva non vaccinati +17%

Trend dei ricoveri Covid-19 in progressiva crescita e accelerazione. Secondo i dati rilevati al 30 novembre relativi agli ospedali “sentinella” della Federazione Italiana Aziende...

+15.085 contagi e +103 decessi

Sono +15.085 i nuovi casi di contagio da COVID-19 accertati nelle ultime 24 ore in Italia; 573.775 i test processati. Lo riporta il Bollettino...

Bimekizumab, nuova terapia per la Psoriasi a placche

La Commissione Europea ha concesso l’autorizzazione alla commercializzazione di bimekizumab per il trattamento della psoriasi a placche da moderata a grave negli adulti candidati...