Crovalimab, nuovo anticorpo monoclonale contro l’emoglobinuria parossistica notturna (EPN)
L’emoglobinuria parossistica notturna (EPN) è una malattia ematologica rara ma potenzialmente fatale, a causa della quale i globuli rossi vengono distrutti dal sistema del...
Ipertensione polmonare, una malattia invalidante poco conosciuta
Ipertensione polmonare, la malattia “dei paradossi”: i sintomi sono troppo generici per essere identificati; i pazienti troppo pochi – 3mila in Italia – per...
PBC Day 2023, Ipsen e l’Associazione pazienti EpaC ETS insieme per...
Il 10 settembre 2023 si celebra in tutto il mondo il PBC Day, Giornata Internazionale di sensibilizzazione sulla Colangite Biliare Primitiva. La PBC, un...
Atrofia muscolare spinale, migliorano le aspettative di vita
“La SMA non è stata sconfitta, ma negli ultimi 2 anni, grazie alla ricerca scientifica, sono cambiate le aspettative e le speranze. È diverso...
Cheratocono, la malattia rara più frequente dell’occhio
“Le malattie si definiscono rare quando la loro prevalenza, intesa come il numero di caso presenti su una data popolazione, non supera una soglia...
Emofilia e atrofia muscolare spinale: premiati i progetti che aiutano malati...
Sono stati premiati nei giorni scorsi gli 8 vincitori del Bando Roche per Le Persone con Emofilia, e i 3 vincitori del Bando Roche...
In aumento il numero degli emofilici in Italia
Arriva la nuova fotografia degli emofilici in Italia, con la diffusione in anteprima dei dati del Registro Nazionale delle Coagulopatie Congenite 2015 dell’Istituto Superiore...
Appello associazione pazienti con porpora trombotica trombocitopenica: “Fissare una Giornata Nazionale”
“Eli Moschcowitz descrive per la prima volta i sintomi di una patologia – fino ad allora sconosciuta – osservati in una ragazzina di 16...
Fibrosi cistica. Per la prima volta rimborsabile un modulatore CFTR
Una buona notizia per i circa 1.400 pazienti italiani con Fibrosi Cistica che da oggi hanno accesso per la prima volta ad un modulatore...
Malattia di Huntington, in 3 sperimentazioni la speranza di vincerla
La malattia di Huntington conta in Italia circa 6500 pazienti e 40mila persone a rischio di ammalarsi: se pur rara, è la più frequente...