Malattie Rare

L’Agenzia Europea dei Medicinali Ema ha autorizzato l’immissione in commercio di Kaftrio® (ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor) in combinazione con ivacaftor. La richiesta riguarda...

“Il 48,61% delle donne caregiver non riesce a organizzare visite e controlli preventivi.” È quanto emerge da una ricerca effettuata da UNIAMO, recentemente presentata...

La Commissione Europea ha approvato Lanadelumab per la prevenzione di routine degli attacchi ricorrenti di angioedema ereditario (HAE) in pazienti di età pari o...

L’ipercolesterolemia familiare è una malattia ereditaria in cui un’alterazione genetica provoca livelli elevatissimi di colesterolo nel sangue. In particolare, ad aumentare è il colesterolo...

La Campania è in pareggio di bilancio sui conti della Sanità dal 2013, ed è l’unica Regione italiana ad avere, nell’ultimo anno, impiegato tutto...

L’emoglobinuria parossistica notturna (EPN o PNH, paroxysmal nocturnal hemoglobinuria) è una malattia rara del sangue, i cui sintomi includono la fatigue, la difficoltà di...

In occasione del XVI Congresso Nazionale della Società Italiana di Health Technology Assessment SiHTA, si è tenuto il simposio, promosso da BeiGene, Il Burden...

Somatrogon, innovativo ormone della crescita a lunga durata d’azione, sviluppato da Pfizer per il trattamento del deficit di GH in età pediatrica, ha ottenuto...

Si stima che l’ipofosfatemia colpisca 1 nuovo nato ogni 60mila; in Italia si contano circa 500 pazienti. Si tratta tuttavia di numeri in difetto,...

“Informazione e comunicazione sono importantissime perché si parla poco di malattie rare, sono poco conosciute e non si sa che esistono centri specializzati e...