Malattie rare

Sono malati, ma non possono dare un nome alla loro patologia. Fanno fatica a capire a quali centri di riferimento rivolgersi o a trovare...

Medici, ricercatori, pazienti e caregiver si riuniscono nell’Aula Magna dell’Università degli Studi di Milano per confrontarsi sulla Sclerosi Sistemica. Il focus del Convegno Nazionale,...

Garantire la prosecuzione dell’Accordo sulle Malattie Emorragiche Congenite, non arretrare sui princìpi assistenziali fondamentali contenuti nel Testo Unico sulle Malattie Rare e partecipazione al...

Nico è un adolescente, affetto da emofilia, che sogna di giocare a calcio. Un sogno che coltiva in segreto, così come in segreto vive...

Nuovi dati che rafforzano ulteriormente il tangibile beneficio di onasemnogene abeparvovec, la prima terapia genica per l’atrofia muscolare spinale (SMA, spinal muscular atrophy) che...

Con un’indagine volta a identificare nuove strategie nella presa in carico del Sistema Sanitario Nazionale per una delle più complesse e aggressive tra le...

Il 28 febbraio si celebrerà in tutto il mondo la XV edizione del Rare Disease Day, appuntamento importante per promuovere in tutto il mondo...

Martedì 22 febbraio, dalle ore 17:00 alle ore 19:00, si terrà online il Seminario Pazienti - Medici dedicato alle Gammopatie Monoclonali (MGUS) e all’Amiloidosi...

L’AIFA ha approvato l’immissione in commercio e rimborsabilità di risdiplam, soluzione innovativa per il trattamento a domicilio di pazienti con SMA studiata su un...

“Basta riunioni, interlocuzioni, audizioni: i neonati italiani non possono più aspettare”. Questo l’appello di 25 Associazioni di pazienti rari inviato il 2 febbraio scorso...