Malattie rare

Anche in Italia arriva la rimborsabilità per la nuova indicazione di emicizumab, il primo anticorpo monoclonale umanizzato bispecifico indicato per il trattamento di routine...

“In questo momento di unità nazionale occorre che anche il diritto alla salute sia uno e unico, non è accettabile che in alcune regioni...

“Le malattie si definiscono rare quando la loro prevalenza, intesa come il numero di caso presenti su una data popolazione, non supera una soglia...

“La SMA non è stata sconfitta, ma negli ultimi 2 anni, grazie alla ricerca scientifica, sono cambiate le aspettative e le speranze. È diverso...

Sono stati premiati nei giorni scorsi gli 8 vincitori del Bando Roche per Le Persone con Emofilia, e i 3 vincitori del Bando Roche...

Chiesi Global Rare Diseases, una nuova business unit aziendale che sfrutterà tutte le risorse del Gruppo Chiesi per far progredire la ricerca e lo...

Si chiama Linfoistiocitosi Emofagocitica (HLH) e in Italia colpisce circa 10 bambini ogni anno, solitamente nei primi 2 anni di vita. Nel mondo, questa...

Olipudasi alfa, ricombinante umano della sfingomielinasi acida, ha dimostrato risultati positivi in due diversi studi clinici che lo hanno valutato nel trattamento del deficit...

Selezionato il progetto vincitore del primo bando Telethon Seed Grant, iniziativa pilota lanciata lo scorso ottobre a Riva del Garda in occasione della XX...

La β-talassemia trasfusione-dipendente (TDT) è una malattia genetica grave causata da mutazioni del gene della beta-globina associate a valori di emoglobina ridotti o significativamente...