Caplacizumab. Disponibile primo farmaco contro porpora trombotica trombocitopenica (aTTP) acquisita

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La Porpora trombotica trombocitopenica (aTTP) acquisita non è ereditaria ma si sviluppa dopo la nascita per cause ancora oggi sconosciute e interessa circa il 95% dei soggetti affetti da TTP. È caratterizzata dall’estesa formazione di coaguli in piccoli vasi sanguigni in tutto il corpo che porta a trombocitopenia grave (conta piastrinica molto bassa), anemia emolitica microangiopatica (perdita di globuli rossi dovuta a distruzione), ischemia (limitato apporto di sangue ai tessuti) e danni diffusi agli organi, specialmente al cervello e al cuore. La buona notizia è che, da qualche giorno in Italia, è disponibile il primo farmaco contro questa malattia.

Si chiama Caplacizumab ed è un nanoanticorpo bivalente anti-vWF (fattore di Von Willebrand) che agisce con immediatezza ed efficacia quando un’alterazione del sistema immunitario inizia a produrre anticorpi che inattivano l’enzima ADAMTS13 impedendo la regolazione del processo di coagulazione del sangue. Prima terapia specifica per il trattamento negli adulti degli episodi di porpora trombotica trombocitopenica acquisita (aTTP), è da oggi disponibile in classe H in associazione a scambio plasmatico quotidiano (plasmaferesi) e immunosoppressione. “Caplacizumab ha dimostrato di agire in maniera rapida ed efficace sui sintomi e sulle manifestazioni più gravi dell’aTTP: diminuisce il tempo di normalizzazione della conta piastrinica, riduce il numero di recidive e il tasso di mortalità”, dichiara Flora Peyvandi, professore di Medicina Interna dell’Università degli Studi di Milano e Direttore del Centro Emofilia e Trombosi Angelo Bianchi Bonomi, della Fondazione IRCCS Ca’ Granda, Ospedale Maggiore Policlinico di Milano che ha coordinato gli studi clinici registrativi in Italia. “È un’importante arma terapeutica aggiuntiva per il trattamento di una patologia così imprevedibile, aggressiva e che ad oggi non aveva risposte terapeutiche efficaci e immediate.”

Ed è proprio per questi motivi che AIFA ha riconosciuto a caplacizumab l’innovatività terapeutica condizionata. Nonostante l’attuale standard di cura, infatti, gli episodi di aTTP sono ancora associati a un tasso di mortalità che raggiunge il 10-20%, con la maggior parte dei decessi che si verificano entro i primi giorni dalla comparsa dei primi sintomi. L’aggiunta di caplacizumab al trattamento standard consente ai medici che trattano gli eventi acuti di mantenere una adeguata conta piastrinica sino a quando plasmaferesi ed immunosoppressione non hanno svolto il loro effetto, rinnovando, di fatto, la modalità di trattamento della patologia. “È una notizia davvero importante per noi ‘porporini’, commenta Massimo Chiaramonte, Presidente dell’Associazione Nazionale Porpora Trombotica Trombocitopenica Onlus. “Dopo tanti anni di incertezza e timore che la patologia possa ripresentarsi, con conseguenze di notevole impatto sulla qualità di vita e la capacità lavorativa di noi malati, oggi è disponibile un trattamento che ci dà la speranza di poter migliorare qualitativamente la nostra condizione di persona con aTTP.”