Alyssa, 13 anni affetta da leucemia linfoblastica acuta resistente e qualsiasi terapia, per la prima volta al mondo è stata trattata con la nuova tecnica Car-T sperimentale e modificata, basata sull’editing del genoma. In pratica, le cellule sono state dotate in laboratorio di un recettore dell’antigene chimerico (Car) per consentire loro di identificare e neutralizzare le cellule T cancerose, senza attaccarsi a vicenda. La nuova tecnologia di editing genetico è stata progettata e sviluppata da un gruppo di ricercatori dello University College London Ucl, coordinato dal prof. Waseem Qasim. L’intervento è stato eseguito in Gran Bretagna, presso il Great Ormond Street Hospital for Children (Gosh) in collaborazione con lo Ucl; i risultati sono stati presentati in occasione del congresso della Società Americana di Ematologia Ash, a New Orleans. Alyssa è la prima paziente a ricevere le cellule Car-T “universali”, ottenute da un soggetto sano. La paziente, alla quale nel 2021 era stata diagnosticata la leucemia linfoblastica acuta a cellule T, dopo aver ricevuto anche un trapianto di midollo, sta bene e si avvia verso la normalità, sebbene sia ancora presto per dichiararla definitivamente guarita, spiegano i medici. Tuttavia, la sua storia rappresenta senza dubbio uno stimolo importante per continuare a studiare efficacia e sicurezza del trattamento sperimentale al quale è stata sottoposta.