Il Comitato per i medicinali per uso umano (Committee for Medicinal Products for Human Use, CHMP) dell’Agenzia europea per i medicinali (European Medicines Agency, EMA) ha adottato un parere positivo in relazione all’uso di roxadustat per il trattamento di pazienti adulti con anemia sintomatica associata a malattia renale cronica (CKD, chronic kidney disease). Ad annunciarlo le aziende farmaceutiche Astellas Pharma e FibroGen. “L’anemia da CKD rimane una condizione non sufficientemente riconosciuta né trattata; il parere positivo espresso oggi dal CHMP rappresenta un passo significativo verso l’offerta di una nuova importante opzione terapeutica per i pazienti con anemia associata a CKD, indipendentemente dal fatto che siano dializzati o meno”, afferma Bernhardt G. Zeiher, M.D., chief medical officer di Astellas. “Siamo in attesa del riesame e della valutazione da parte della Commissione Europea che, se positivi, farebbero di roxadustat il primo inibitore di HIF-PH approvato in Europa per il trattamento dell’anemia sintomatica nei pazienti adulti con CKD.”
In tutto il mondo, la CKD colpisce 1 persona su 10 e, di queste, 1 su 5 soffre di anemia. L’anemia da CKD è associata a una significativa compromissione della qualità della vita e alla progressione verso esiti avversi cardiovascolari (CV) e renali. L’anemia da CKD è spesso non trattata o non trattata in modo mirato. Se approvato dalla Commissione Europea (CE), roxadustat sarà il primo inibitore della prolilidrossilasi (PH, prolyl hydroxylase) del fattore inducibile dall’ipossia (HIF, hypoxia-inducible factor) somministrato per via orale disponibile in Europa.
Roxadustat aumenta i livelli di emoglobina (Hb) attraverso un diverso meccanismo d’azione rispetto agli agenti stimolanti l’eritropoiesi (ESA, erythropoiesis-stimulating agents). Come inibitore di HIF-PH, roxadustat attiva la risposta naturale del corpo ai ridotti livelli di ossigeno nel sangue. Questa risposta comporta la regolazione di molteplici processi coordinati che portano alla correzione dell’anemia con una ridotta necessità di ferro per via endovenosa.
“Il parere positivo del CHMP si basa sui risultati di un programma di sviluppo clinico completo di fase 3 che comprende 8 studi clinici multicentrici e randomizzati, che hanno coinvolto 9.600 pazienti in tutto il mondo. I risultati di questo programma supportano l’efficacia di roxadustat nel raggiungimento e nel mantenimento dei livelli target di Hb (10-12 g/dL) in pazienti con anemia sintomatica da CKD, indipendentemente dal fatto che siano dializzati o meno o che siano stati precedentemente trattati con ESA. Il profilo di sicurezza osservato nel programma di sviluppo di roxadustat riflette le popolazioni di pazienti con anemia da CKD studiate ed è paragonabile a quello degli ESA.”
