Si chiama ruxolitinib ed è il primo farmaco ad essere approvato dall’AIFA nell’ambito di un protocollo di uso compassionevole per pazienti COVID-19. Ad annunciarlo è l’AIFA stessa sul proprio sito ufficiale e l’autorizzazione riguarda il possibile utilizzo del farmaco in quei pazienti COVID-19 con insufficienza respiratoria che non necessitano di ventilazione assistita invasiva. Il farmaco sarà disponibile per tutti centri ospedalieri italiani in seguito a richiesta del medico. Il protocollo è stato sottoposto alla revisione scientifica dell’Istituto Nazionale per le Malattie Infettive Lazzaro Spallanzani.
“Uso compassionevole” si riferisce ad un farmaco in fase di sperimentazione non ancora approvato dalle autorità sanitarie quando questo viene impiegato al di fuori degli studi clinici per pazienti che, si ritiene, possano trarne beneficio. Quindi, contrariamente a quanto si possa pensare, il farmaco per uso compassionevole non è riservato ai malati in fase terminale, ma può essere utile in alcuni casi selezionati.
Ruxolitinib è un inibitore della via di trasmissione del segnale mediata da Jak, con effetti antinfiammatori legati all’inibizione del rilascio di citochine. Normalmente è utilizzato in ambito ematologico ed è indicato per il trattamento di:
- Splenomegalia o sintomi correlati alla malattia in pazienti adulti con mielofibrosi primaria (nota anche come mielofibrosi idiopatica cronica);
- Mielofibrosi post policitemia vera o mielofibrosi post trombocitemia essenziale;
- Policitemia vera in pazienti adulti resistenti o intolleranti a idrossiurea.
Attualmente non esistono evidenze sull’utilizzo di ruxolitinib nei pazienti affetti da COVID-19, né vi sono al momento indicazioni sul loro utilizzo in tipologie specifiche di pazienti affetti dall’infezione virale anche se, in relazione all’attività inibitoria sulle citochine proinfiammatorie, ruxolitinib potrebbe essere in grado di mitigare gli effetti di una severa reazione infiammatoria (sindrome da rilascio di citochine) che può verificarsi in corso di COVID-19.
Per queste ragioni, Novartis annuncia anche l’avvio di un nuovo studio clinico internazionale, in cui sono coinvolti alcuni centri italiani, per valutare la somministrazione di ruxolitinib in pazienti con reazione immunitaria grave ed eccessiva, chiamata tempesta di citochine, associata a COVID-19. La tempesta di citochine è un tipo di grave reazione immunitaria che può derivare dall’infezione da coronavirus e può contribuire a problemi respiratori nei pazienti con COVID-19. L’evidenza preclinica e report clinici preliminari suggeriscono che il farmaco potrebbe ridurre il numero di pazienti che necessitano di terapia intensiva e ventilazione meccanica.
L’azienda è al corrente dei primi pazienti COVID-19 positivi affetti da insufficienza respiratoria trattati con ruxolitinib da parte di alcuni ospedali italiani in modalità off-label, previa autorizzazione. Positivo è stato il riscontro ricevuto dai centri ospedalieri che riferiscono di un miglioramento clinico soggettivo dei pazienti dopo la somministrazione del farmaco. Novartis ha sin da subito aperto il dialogo con le Autorità Regolatorie per garantire un utilizzo del farmaco all’interno di studi clinici o protocolli controllati di uso compassionevoli. L’azienda si impegna, per tutta la fase di emergenza, a fornire gratuitamente ruxolitinib ai pazienti affetti da COVID-19, predisponendo un piano di produzione molto preciso per far fronte alle richieste aggiuntive che potrebbero arrivare e garantendo – al tempo stesso – la continuità terapeutica per i pazienti ematologici attualmente in terapia.
