L’Agenzia Italiana del Farmaco, nella seduta del 29 luglio 2025, ha approvato la rimborsabilità di Hemgenix® (etranacogene dezaparvovec), la prima terapia genica one-shot per adulti con emofilia B grave e moderatamente grave (deficit congenito del fattore IX della coagulazione) che può avere un impatto significativo nella qualità di vita dei pazienti. “Siamo felici che Aifa abbia riconosciuto il valore di Hemgenix, offrendo una nuova opzione terapeutica alle persone che convivono con l’emofilia B in Italia”, dichiara Oliver Schmitt, amministratore delegato di CSL Behring Italia. “Questa approvazione rappresenta un passo importante verso un futuro in cui i pazienti possano vivere con meno limitazioni e maggiore serenità. Il nostro impegno ora è lavorare fianco a fianco con le Autorità sanitarie per garantire che questa innovazione sia accessibile in modo rapido ed equo su tutto il territorio nazionale.”
L’emofilia B è una malattia rara e potenzialmente letale che comporta gravi episodi emorragici, spesso spontanei, a carico delle articolazioni, dei muscoli e degli organi interni. Attualmente, i pazienti necessitano di infusioni continue e a vita di fattore IX per prevenire le emorragie e gestire la carenza congenita della proteina.
