L’Agenzia Italiana del Farmaco ha approvato la rimborsabilità di danicopan come terapia aggiuntiva alla terapia standard con ravulizumab o eculizumab per il trattamento di pazienti adulti affetti da emoglobinuria parossistica notturna EPN con anemia emolitica residua. Danicopan è un inibitore orale del fattore D, primo nella propria classe, sviluppato per rispondere alle esigenze del sottogruppo di pazienti che manifestano anemia emolitica residua durante il trattamento con un inibitore del C5. La decisione fa seguito all’approvazione da parte della Commissione Europea CE nel 2024 e si basa sui risultati dello studio pivotale di fase III Alpha, pubblicati su The Lancet Haematology.
L’EPN è una malattia rara, cronica, progressiva e potenzialmente pericolosa per la vita; è caratterizzata dalla distruzione dei globuli rossi all'interno dei vasi sanguigni (nota anche come emolisi intravascolare) e dall'attivazione dei globuli bianchi e delle piastrine, che può causare trombosi (coaguli di sangue) provocare danni agli organi e, potenzialmente, morte prematura. L'inibizione immediata, completa e duratura del complemento terminale tramite il blocco della proteina C5 aiuta a ridurre i sintomi e le complicanze, migliorando così la sopravvivenza dei pazienti con EPN. Circa il 10-20% delle persone affette da EPN trattate con un inibitore di C5 sperimenta un’emolisi extravascolare EVH clinicamente significativa, che può comportare sintomi persistenti di anemia e la necessità di trasfusioni di sangue. La prevalenza diagnosticata dell’EPN in Europa è di circa 6mila persone adulte.
“Danicopan ha dimostrato un'efficacia clinicamente rilevante nel trattamento dell'emolisi extravascolare in pazienti affetti da EPN che presentano sintomi persistenti di anemia nonostante la terapia con inibitori del complemento C5”, dichiara la prof.ssa Simona Sica, associato di Ematologia presso il Policlinico Agostino Gemelli Università Cattolica Sacro Cuore, Roma. “L'aggiunta di questo trattamento prende di mira la via alternativa del complemento, consente di intervenire contribuendo a migliorare il controllo dell'anemia e a ridurre la necessità di trasfusioni, senza compromettere l'efficacia della terapia standard con ravulizumab o eculizumab nel controllo dell'emolisi intravascolare. L'approvazione della rimborsabilità da parte di Aifa rappresenta un progresso significativo per questa popolazione di pazienti, offrendo un'opzione terapeutica mirata che consente di ottimizzare la gestione clinica dell’EPN e migliorare la qualità di vita dei pazienti.”
“La ricerca in circa 20 anni ha cambiato in maniera positiva i destini e la qualità di vita dei pazienti affetti da EPN, una rara, anzi rarissima patologia del sangue”, afferma il dott. Sergio Ferini Strambi, presidente dell'Associazione Italiana Emoglobinuria Parossistica Notturna AIEPN. “Oggi grazie agli inibitori del complemento disponibili, c'è la possibilità di personalizzare la terapia, in maniera ottimale per ogni paziente. Come Associazione non possiamo che ritenerci soddisfatti per i risultati raggiunti dalla ricerca.”
“La rimborsabilità di danicopan come trattamento aggiuntivo a ravulizumab o eculizumab rappresenta un traguardo significativo per i pazienti affetti da EPN che manifestano sintomi di anemia dovuti all'emolisi extravascolare, offrendo un’opzione terapeutica in grado di ridurre l’anemia e la necessità di trasfusioni, e contribuendo così a migliorare gli outcome clinici e la gestione personalizzata della patologia”, dichiara Federica Sottana, senior Country medical director di Alexion, AstraZeneca Rare Disease. “Non si tratta di un punto di arrivo, ma di un’ulteriore dimostrazione del nostro continuo impegno per supportare la comunità dei pazienti con EPN, con l’obiettivo di migliorare concretamente la loro qualità di vita e quella delle loro famiglie.”
