L’Agenzia Italiana del Farmaco Aifa ha approvato la rimborsabilità di pirtobrutinib per il trattamento di pazienti adulti affetti da leucemia linfatica cronica LLC recidivante o refrattaria. La decisione, pubblicata nella Gazzetta Ufficiale il 26 marzo 2026, rende il farmaco disponibile per i pazienti che sono stati precedentemente trattati con un inibitore covalente della tirosina chinasi di Bruton BTK. Nonostante i progressi terapeutici, molti pazienti con LLC vanno incontro a multiple recidive o diventano resistenti al trattamento. Pirtobrutinib rappresenta un’innovazione terapeutica significativa, in quanto agisce come inibitore di BTK non covalente ed è capace di legarsi alla proteina target in modo differente rispetto agli inibitori covalenti di prima e seconda generazione.
“L’approvazione della rimborsabilità di pirtobrutinib rappresenta un cambio di paradigma per i pazienti con LLC che hanno già esaurito le opzioni terapeutiche standard con inibitori di BTK covalenti”, dichiara il prof. Paolo Ghia, ordinario di Oncologia Medica presso l’Università Vita-Salute San Raffaele di Milano. “Grazie al suo meccanismo d’azione unico e reversibile, pirtobrutinib è in grado di superare le resistenze molecolari che si sviluppano durante i trattamenti precedenti, offrendo una nuova e concreta opportunità di controllo della malattia con un profilo di sicurezza molto gestibile.” I risultati dello studio clinico di fase 1/2 Bruin, pubblicati sul New England Journal of Medicine nel 2023, hanno dimostrato l’efficacia del farmaco in una popolazione di pazienti fortemente pretrattata, mostrando risposte cliniche durature anche in casi di prognosi sfavorevole.
