Offrire nuove prospettive terapeutiche e migliorare l’esperienza di cura e la qualità della vita dei pazienti. Questi i benefici che mira a offrire crovalimab, nuovo anticorpo monoclonale somministrabile sottocute ogni 4 settimane sviluppato da Roche e approvato in prima linea da Aifa per il trattamento dell’emoglobinuria parossistica notturna EPN. La terapia è indicata in pazienti adulti e adolescenti di età pari o superiore a 12 anni e con un peso di almeno 40 Kg affetti da EPN, sia naïve al trattamento sia precedentemente trattati con inibitori del C5.
“L’EPN è una patologia rara e cronica del sangue causata da una mutazione acquisita nelle cellule staminali ematopoietiche, che porta alla produzione di globuli rossi privi di proteine protettive, rendendoli vulnerabili alla distruzione prematura, sia all’interno dei vasi sanguigni, sia nel fegato e nella milza determinando anemia, fatigue marcata, trombosi, danno renale e un impatto rilevante sulla qualità di vita”, spiega il dott. Bruno Fattizzo, ematologo e ricercatore presso il Dipartimento di Oncologia e Oncoematologia dell’Università degli Studi di Milano, Fondazione IRCCS Ca’ Granda Ospedale Maggiore Policlinico. “Si stima che l’EPN colpisca dalle 10 alle 20 persone ogni milione, con l’Italia che conta attualmente circa 1.000 persone affette da questa patologia. In assenza di un trattamento efficace, la prognosi è severa, con una mortalità della patologia stimata intorno al 35% a 5 anni e una sopravvivenza mediana di circa 10 anni dalla diagnosi in coorti storiche.”
CROVALIMAB
Crovalimab è progettato per bloccare il sistema del complemento legandosi al C5, bloccandone l’ultimo passaggio della cascata del complemento e garantendo un’inibizione rapida e duratura. Già approvato dalla Commissione europea ad agosto 2024 sulla base dei risultati dello studio di fase III Commodore 2, crovalimab migliora l’inibizione del complemento grazie alla sua tecnologia di riciclo, che permette al farmaco di legarsi e inibire la proteina C5 più volte e di agire più a lungo nell’organismo con un ridotto volume di farmaco. “Tuttavia, l’attuale standard di cura è gravato da somministrazioni endovenose a vita, necessità di frequenti accessi ospedalieri e un impatto significativo sulla vita personale, lavorativa e sociale dei pazienti”, aggiunge la dott.ssa Valentina Giai, ematologo presso la SC Ematologia - AOU Città della Salute e della Scienza di Torino - PO Molinette. Crovalimab è stato sviluppato come soluzione alternativa per rispondere alle esigenze di maggiore facilità e rapidità del trattamento, grazie all’innovativa formulazione sottocute con somministrazione ogni 4 settimane, che può essere effettuata anche a casa dopo la dose di carico somministrata per via endovenosa.
“Da oltre 15 anni AIEPN è al fianco delle persone che convivono con l’emoglobinuria parossistica notturna, lavorando per aumentare la consapevolezza sulla patologia, favorire diagnosi tempestive e tutelare i diritti dei pazienti”, dichiara Annalisa Lazzini, presidente dell’Associazione Italiana Emoglobinuria Parossistica Notturna. “L’innovazione terapeutica rappresenta un passo fondamentale per migliorare non solo la gestione della malattia, ma anche l’autonomia, l’esperienza di cura e la qualità di vita. In questo percorso, la collaborazione costante tra Associazioni di pazienti, Istituzioni, comunità clinica e Aziende farmaceutiche è essenziale per garantire risposte concrete e sostenibili ai bisogni delle persone con EPN.”
