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Tag: terapia genica

Terapia genica efficace contro grave sindrome emorragica

La terapia genica si conferma cura efficace per la sindrome di Wiskott-Aldrich, malattia genetica rara e potenzialmente fatale che colpisce le cellule del sangue....

Beta-talassemia: studio dimostra sicurezza e efficacia della terapia genica

La terapia genica, soprattutto se somministrata in giovane età, potrebbe costituire una strategia di cura efficace per la beta talassemia, una malattia genetica molto diffusa nell’area mediterranea e...

Virus per potenziare terapia genica con cellule staminali

La terapia genica ha già raggiunto importanti successi ma la sua applicazione è ancora ristretta a poche malattie e a pochi tipi di cellule:...

Cellule staminali del sangue: terapia genica svela albero genealogico

Bastano poche settimane, a seguito di un trapianto di midollo, perché l’intero tessuto sanguigno, comprensivo di un sistema immunitario funzionante, si rigeneri. Comprendere come avviene questo processo permetterebbe...

AveXis 302, la terapia genica contro l’atrofia muscolare spinale

Entro luglio sarà avviata nel nostro Paese la sperimentazione per la terapia genica contro l’atrofia muscolare spinale (SMA). Si chiama AveXis 302 – questo...

Cellule staminali e ingegneria tessutale contro fistole perianali complesse

Una terapia a base di cellule staminali mesenchimali allogeniche, che hanno dimostrato di possedere proprietà anti-infiammatorie e rigenerative dei tessuti, è stata approvata in...

Hiv, nuove speranze per la prevenzione

Secondo una ricerca condotta sul modello animale, l’infezione da HIV si potrebbe prevenire. Infatti sembra che le cellule staminali ematopoietiche o cellule progenitrici (HSPCs),...

Mucopolisaccaridosi di tipo VI: sperimentata la prima terapia genica

Presso il Dipartimento di Pediatria del Policlinico Federico II, per la prima volta al mondo, un paziente con mucopolisaccaridosi di tipo VI ha ricevuto...

Geni in soccorso dell’udito

Ogni volta che un evento lesivo come infiammazione, trauma o altro colpisce l’organo dell’udito, soprattutto la parte esterna e media, si ha una diminuzione...

Terapia genica, sempre più vicina alla realtà

La terapia genica, ovvero la possibilità di correggere e trasferire geni modificando così le “istruzioni” di funzionamento delle cellule, è ormai una realtà, anche terapeutica: sono...