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Beta-Talassemia e terapia genica

I nuovi dati ottenuti dagli studi clinici di Fase 3 Northstar-2 (HGB-207) e di Fase 3 Northstar-3 (HGB-212) condotti con la terapia genica basata su...

Anemia falciforme, funziona la terapia genica

L’anemia falciforme (AF) è una malattia genetica grave, progressivamente debilitante e potenzialmente letale, causata dalla produzione di emoglobina anomala falcifemica (HbS), che porta alla...

LentiGlobin, la terapia genica per la talassemia

LentiGlobin™, la terapia genica sperimentale per il trattamento di pazienti adolescenti e adulti affetti da ß-talassemia trasfusione-dipendente (TDT) con genotipo non-ß0/ß0, ha ottenuto la...