Sindromi da febbre periodica ereditaria: proposta terapia con canakinumab

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Le sindromi da febbre periodica sono malattie rare, che interessano in prevalenza i bambini e causano febbri invalidanti e ricorrenti, con complicanze potenzialmente fatali. La febbre ricorrente e l’infiammazione patologica si realizzano attraverso l’attivazione del sistema immunitario su base non infettiva. La maggior parte dei pazienti manifesta i sintomi poco dopo la nascita o durante l’infanzia, ma in alcuni la patologia si manifesta o viene diagnosticata solo in età adulta. “Esistono pochi trattamenti per le persone che soffrono di queste malattie potenzialmente fatali. La raccomandazione positiva odierna rappresenta un grande passo in avanti per i pazienti che hanno urgente bisogno di nuove opzioni di trattamento”, ha dichiarato Paul Hudson, CEO, Novartis Pharmaceuticals. “Novartis è impegnata ad aprire la strada nel campo delle malattie rare, in particolare mediante trattamenti come il canakinumab, che ha il potenziale per migliorare lo standard di cura”. Tutte e tre le patologie fanno parte di un gruppo di rare malattie autoinfiammatorie chiamate sindromi da febbre periodica, note anche come febbri periodiche ereditarie (HPF, Hereditary Periodic Fevers). Queste malattie possono provocare febbri debilitanti e persistenti, che possono essere accompagnate da dolore e gonfiore articolare, dolore muscolare ed eruzioni cutanee, con complicanze potenzialmente fatali. La sindrome più comune è la FMF, che colpisce prevalentemente le persone originarie del Mediterraneo orientale. In queste popolazioni la malattia può colpire da un individuo su 1.000 fino a uno su 250, molti dei quali sono bambini. Il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP, Committee for Medicinal Products for Human Use) ha raccomandato l’approvazione europea del canakinumab per il trattamento di queste tre rare e distinte sindromi da febbre periodica.  Se approvato, il canakinumab – che fornisce ai pazienti un rapido e sostenuto controllo della malattia – sarà il primo e unico trattamento biologico disponibile in Europa per queste malattie rare.