Quizartinib, nuovo farmaco contro la leucemia mieloide acuta (LMA)

136

Quizartinib è il nuovo agente sperimentato in monoterapia per il trattamento degli adulti con leucemia mieloide acuta (LMA) FLT3-ITD positiva, una forma estremamente aggressiva di LMA che si associa a una prognosi sfavorevole e per cui attualmente non esistono terapie specifiche. La sua efficacia è comprovata dal fatto che l’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) ha validato la domanda di autorizzazione all’immissione in commercio e concesso la sua valutazione accelerata. Questa viene concessa ai prodotti farmaceutici che secondo l’Agenzia possono essere di maggiore impatto per la salute pubblica e per l’innovazione terapeutica.

“La valutazione accelerata per l’autorizzazione alla commercializzazione di quizartinib sottolinea una fondamentale esigenza non ancora soddisfatta per i pazienti con questa forma molto aggressiva di leucemia mieloide acuta, per cui non esistono ancora opzioni di trattamento mirato approvate in Europa”, dichiara Arnaud Lesegretain, vice presidente del dipartimento di Ricerca e Sviluppo in oncologia e direttore del Franchise sull’LMA di Daiichi Sankyo. Il farmaco è attualmente sotto valutazione regolatoria da parte del Ministero giapponese della Salute, del Lavoro e della Previdenza (MHLW), per il trattamento dei pazienti adulti con LMA recidivante/refrattaria FLT3-ITD positiva. La presentazione della domanda di autorizzazione negli Stati Uniti è programmata per la seconda metà dell’anno fiscale 2018.

LEUCEMIA MIELOIDE ACUTA

La LMA è una neoplasia maligna aggressiva del sangue e del midollo osseo, che causa la crescita e l’accumulo incontrollato di globuli bianchi maligni che non funzionano regolarmente e interferiscono con la produzione delle cellule normali del sangue. Le mutazioni del gene FLT3 costituiscono una delle più comuni anomalie genetiche della Leucemia Mieloide Acuta. La mutazione FLT3-ITD è la più comune dell’FLT3 e colpisce all’incirca 1 paziente su 4 con LMA. FLT3-ITD è una mutazione pilota della leucemia mieloide acuta che si manifesta con elevato carico leucemico, una prognosi sfavorevole e un significativo impatto sulla gestione della malattia per i pazienti con LMA. I pazienti affetti da LMA con mutazioni FLT3-ITD hanno infatti una prognosi complessiva peggiore, che comprende un aumento dell’incidenza di recidiva e un rischio di morte maggiore a seguito della recidiva stessa, nonché una maggiore probabilità di recidiva dopo trapianto di cellule staminali ematopoietiche rispetto ai pazienti che non presentano questa mutazione.