Le Mucopolisaccaridosi sono malattie rare, ereditarie, dovute ad errori congeniti del metabolismo dei mucopolisaccaridi. Alcuni pazienti possono essere colpiti lievemente, ma la maggior parte soffre di gravi handicap sia fisici che mentali dovuti a ritardi progressivi nello sviluppo. Vengono persi apprendimenti come il parlare, il vedere, il sentire, il camminare e si irrigidiscono le articolazioni; i malati soffrono di disturbi respiratori, cardiaci, motori, scheletrici. La prognosi è severa, spesso letale. Al momento non c’è alcuna cura risolutiva, anche se esistono per alcune forme di MPS trattamenti in grado di intervenire in modo efficace sulle manifestazioni della malattia.

Purtroppo si trovano spesso centri inadeguati, non provvisti di sufficienti competenze per affrontare tutti i problemi che la malattia comporta. Ancora scarse in Italia sono le conoscenze sulla malattia, sui percorsi diagnostici, sulle possibilità di prevenzione e sulle terapie disponibili. I bambini che hanno ritardi psichico incontrano gravi difficoltà al momento dell’inserimento scolastico, i pazienti che hanno invece disturbi prevalentemente fisici difficilmente riescono a entrare nel mondo del lavoro.