Presso la Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta di Milano è in corso uno studio per valutare l’efficacia di un nuovo farmaco, l’acido tauro-urso-deossicolico (TUDCA), nella sclerosi laterale amiotrofica (SLA).

Il TUDCA è un acido biliare prodotto normalmente dal fegato ed è già in commercio per il trattamento della colestasi biliare, della cirrosi biliare e per la prevenzione dei calcoli biliari.

Dalle sperimentazioni già concluse è risultato evidente che tale farmaco ha notevoli proprietà antiapoptosiche, che limitano la morte delle cellule, e ha effetti citoprotettivi a livello epatico e neuronale (protegge tali cellule dagli insulti esterni).

Caratteristiche che lo rendono un candidato ideale per la terapia di una malattia a carattere progressivo come la SLA, allo scopo di esercitare una protezione sulle cellule nervose che in tale patologia degenerano.

La tollerabilità del preparato, di norma, è buona. Solo occasionalmente sono state riscontrate irregolarità dell’alvo, che generalmente scompaiono proseguendo il trattamento. Raramente possono verificarsi nausea, vomito e feci liquide.

Le controindicazioni assolute all’assunzione di TUDCA sono una già nota ipersensibilità al farmaco stesso, l’ulcera peptica e la gravidanza. È inoltre raccomandata una particolare cautela in quei pazienti con storia di frequenti coliche biliari, infezione biliare e pancreatica.

Lo studio ha lo scopo di valutare l’efficacia e la sicurezza di questo trattamento, da proporre ai pazienti con sclerosi laterale amiotrofica che rientrano in alcune caratteristiche di inclusione.

La dose prescritta sarà 1 grammo di TUDCA due volte al giorno. Trattandosi di uno studio in doppio cieco, sia i pazienti, sia i medici sperimentatori non saranno a conoscenza di quali pazienti assumeranno TUDCA e quali placebo, fino alla conclusione della sperimentazione.

Per ulteriori informazioni rivolgersi a:
Prof. Alberto Albanese
Dott.ssa Antonella Bellino
Dott.ssa Stefania Lalli
Tel.: 02 2394-2552
e-mail: neuro1@istituto-besta.it.

Scheda dello studio
Pazienti da reclutare nello studio: 20 pazienti affetti da SLA con esordio agli arti (forma pseudopolinevritica)

Criteri di inclusione:
Età compresa tra 18 e 75 anni.
Pazienti di razza caucasica.
Diagnosi di sclerosi laterale amiotrofica “probabile” o certa”, basata sui criteri rivisti El Escorial.
Non più di 1 anno e mezzo dalla comparsa dei primi sintomi della malattia.
Esordio dei sintomi non nel distretto bulbare.
In trattamento stabile con riluzolo e vitamina E nei tre mesi precedenti l’arruolamento; tali farmaci saranno assunti anche durante lo studio.
FVC (Forced Vital Capacity) > o = al 75%;
Assenza di controindicazioni note all’utilizzo del TUDCA.
Capacità di fornire un consenso informato.
 

Criteri di esclusione:
Pazienti sottoposti a tracheotomia.
Pazienti sottoposti a colecistectomia.
Pazienti con segni di blocchi di conduzione motoria, sensitiva o sensitivo-motoria rilevati con gli studi elettroneurofisiologici di conduzione nervosa.
Pazienti con segni clinici di demenza.
Pazienti con ulcera peptica.
Pazienti con tumore.
Donne gravide o nel periodo di allattamento.
Pazienti che hanno assunto un altro farmaco sperimentale o hanno partecipato ad un trial clinico nei tre mesi antecedenti alla visita di inclusione.

Trattamento:
Tutti i pazienti arruolati continueranno a ricevere riluzolo e vitamina E agli stessi dosaggi assunti prima di entrare nello studio.

Sulla base di un’assegnazione randomizzata, in doppio cieco, dopo un periodo di 3 mesi (di sola osservazione clinica), i pazienti verranno divisi in due gruppi di uguale misura: un gruppo riceverà il farmaco per via orale ad un dosaggio di 1 grammo 2 volte al dì per un anno, mentre l’altro gruppo riceverà placebo per via orale con le stesse modalità. Sono ammesse terapie concomitanti e di supporto.

Gli esami effettuati durante il protocollo saranno:
Spirometria e massima ventilazione polmonare (presso l’Istituto Tumori).
Esami ematochimici: emocromo, albumina, fosfatasi alcalina, transaminasi ALT e AST, azotemia, creatinina, elettroliti, gammaGT, glucosio, lattico deidrogenasi, bilirubina totale, colesterolo totale, proteine totali, TSH, acido urico.
· Esame completo delle urine.