Non ci sono evidenze che la somministrazione sottocutanea del fattore di crescita dell’insulina di tipo IGF-1 ricombinante umano (insulin-like growth factor-1) abbia effetti benefici sui pazienti con sclerosi laterale amiotrofica.

Questa la conclusione emersa dal trial clinico condotto negli ultimi due anni negli Stati Uniti dall’equipe del prof. Sorenson (Mayo Clinic di Rochester - Minnesota) e presentato al Congresso Mondiale sulla SLA svoltosi pochi giorni fa nel Regno Unito.

L’equipe del prof. Sorenson ha completato un trial multicentrico, supportato dall’Istituto Nazionale per la Salute (National Institute of Healt) degli Stati Uniti, per indagare l’efficacia dell’IGF-1 sottocutaneo nel rallentamento della progressione della SLA. Uno studio randomizzato, in doppio cieco e placebo-controllato. L’obiettivo primario dei ricercatori era determinare se la somministrazione sottocutanea di IGF1 portasse al rallentamento del grado di progressione della malattia in soggetti con SLA. L’altro obiettivo era determinare se l’IGF-1 sottocutaneo prolungasse la sopravvivenza o rallentasse nei pazienti il deterioramento funzionale misurato attraverso i criteri proposti dalla scala ALSFRS-r (scala di valutazione funzionale per misurare la progressione della SLA).

Per due anni, trecentotrenta pazienti provenienti da venti centri medici sono stati selezionati con scelta casuale per ricevere una parte 0,05 mg per chilogrammo del loro peso di ricombinante umano IGF-1 somministrato sottopelle due volte al giorno, una parte placebo. Il primo dato da rilevare era il valore della variazione del punteggio nel test manuale di funzionalità muscolare MMT. Il secondo includeva la sopravvivenza dei pazienti non tracheotomizzati e il valore della variazione del punteggio nella scala di funzionalità ALSFRS-r.

Ebbene, al termine del trial non sono emerse differenze nella misurazione dell’evidenza primaria e secondaria nei due gruppi di pazienti trattati. Il valore della variazione del punteggio nel test manuale di funzionalità muscolare MMT è cambiato di 0,44 unità per mese nei pazienti trattati con l’IGF-1 e di 0,39 unità per mese nel gruppo di pazienti trattati con placebo. La sopravvivenza è risultata mediamente di due anni per entrambi i gruppi di pazienti. Per quel che riguarda la misurazione dei livelli di funzionalità in base ai criteri della scala ALSFRS-r, per il gruppo trattato con l’IGF-1 è stata registrata una variazione di 2,5 unità al mese, per il gruppo trattato con placebo di 2,2 unità al mese.

Ricordiamo, infine, che i precedenti trial clinici sull’uomo con l’IGF-1 nella sclerosi laterale amiotrofica erano stati inconsistenti. Uno studio su molti pazienti condotto in Nord America aveva suggerito un effetto benefico misurabile con i criteri di Vicki Appel, mentre un altro studio su molti pazienti condotto in Europa non aveva mostrato benefici.

L’abstract del trial condotto dal prof. Sorenson è stato pubblicato sulla rivista scientifica Amyotrophic Lateral Sclerosis, 2008 (Suppl. 1); volume 9; ottobre 2008; pp.45-46.