Cell Therapeutics, Inc. (CTI) (NASDAQ e MTA: CTIC) ha annunciato oggi di aver chiuso il set di dati utili all'analisi preliminare dell’endpoint primario della sperimentazione di fase III EXTEND (PIX301) che valuta pixantrone (BBR 2278) nel trattamento dei pazienti affetti da linfoma non-Hodgkin (NHL) diffuso a grandi cellule B recidivato, e di aver comunicato a Novartis la chiusura del database. L'endpoint primario dello studio consiste nel tasso di remissione completa (CR o complete remission) e di remissione completa con confermata (uCR o unconfirmed complete remission) nei pazienti che ricevono pixantrone o un altro farmaco chemioterapico ad agente unico. CTI prevede di riportare i risultati top-line nel corso del mese di novembre.

“Siamo lieti di aver terminato la fase di trattamento dei pazienti e di follow-up dello studio pilota con pixantrone e prevediamo di poterne pubblicare i risultati top-line durante il mese di novembre” ha detto James A. Bianco, CEO di Cell Therapeutics. “La terapia convenzionale raramente consente di conseguire la remissione completa in questa popolazione di pazienti affetti da malattia avanzata allo stadio finale. Qualora dimostrasse di aver conseguito gli obiettivi dello studio, pixantrone potrebbe offrire a questi pazienti un beneficio clinico significativo e collaboreremo con la FDA per presentare nel 2009 la domanda per la sua registrazione”.

CTI ha stipulato con Novartis un accordo di licenza e co-sviluppo per OPAXIOTM (paclitaxel poliglumex, CT-2103), che offre anche a Novartis l’opzione di negoziare una licenza mondiale esclusiva per lo sviluppo e la commercializzazione di pixantrone, basata su condizioni concordate.

Studio clinico EXTEND (PIX301)
Lo studio clinico EXTEND è uno studio clinico di fase III di pixantrone come agente singolo per il trattamento dei pazienti affetti da linfoma non Hodgkin aggressivo recidivato che siano stati precedentemente sottoposti a due o più terapie e che dimostrino sensibilità a trattamenti con antracicline. Lo studio clinico viene condotto attualmente in 130 centri di sperimentazione in 17 paesi. Lo studio è randomizzato in modo che ai pazienti vengano somministrati pixantrone o un altro farmaco in monoterapia attualmente in uso per il trattamento di questa categoria di pazienti e scelto dal medico. Lo studio clinico è concepito per esaminare la risposta completa (CR) o il tasso di risposta completa non confermata (uCR), i tempi di progressione del tumore e la sopravvivenza complessiva. Lo studio è stato condotto sulla base di un protocollo speciale (Special Protocol Assessment) messo a punto da parte della FDA e pixantrone ha ricevuto l’autorizzazione alla procedura “fast track” per questa indicazione d’uso.

Pixantrone
Pixantrone (BBR 2778) è un agente antitumorale intercalante del DNA contenente una struttura molecolare aza-antracenedione, che lo differenzia dagli agenti chemioterapici a base di antracicline, ed è stato scoperto dai nostri ricercatori di Bresso (Milano). Nuovo composto chimico destinato al trattamento del linfoma non-Hodgkin (NHL) e di altre diverse forme maligne ematologiche, tumori solidi e patologie immunologiche, pixantrone è stato sviluppato da CTI al fine di migliorare l’efficacia e la sicurezza dei farmaci anti-tumorali appartenenti alla classe delle antracicline. L'elevata efficacia delle antracicline è stata dimostrata clinicamente in numerose tipologie di tumori, come il linfoma, la leucemia e il tumore della mammella. Per tali patologie i regimi chemioterapici contenenti antracicline risultano efficaci nel trattamento di prima linea (iniziale). Tuttavia la loro somministrazione cumulativa è abitualmente associata a danni cardiaci, che ne limitano il dosaggio e non consentono la prosecuzione del trattamento. Il pixantrone è stato sviluppato per ridurre il rischio di questi effetti cardiotossici rispetto alle antracicline o antracenedioni attualmente disponibili in commercio, senza perdere l’attività antitumorale o immunomodulante.

Linfoma non-Hodgkin
Il linfoma non-Hodgkin (NHL) è causato da un’abnorme proliferazione dei globuli bianchi e normalmente si diffonde attraverso il sistema linfatico, un sistema di vasi che drena la linfa dal corpo umano. Il NHL può essere in generale classificato in due forme principali, NHL aggressivo, una forma acuta della malattia a diffusione rapida, e NHL indolente, caratterizzato da una progressione più lenta. Secondo il SEER CanQuest Database del National Cancer Institute, nel 2004 i pazienti affetti da NHL negli Stati Uniti erano quasi 400.000. L’American Cancer Society stima che 66.120 persone si ammaleranno di NHL nel 2008, con oltre 19.000 decessi.