Ieri 15 luglio 2008, Firazyr®, il primo trattamento per
attacchi acuti di angioedema ereditario (HAE) ha ricevuto dall’Agenzia
Europea per l’Approvazione dei Farmaci (EMEA) l’autorizzazione alla
commercializzazione. Il farmaco, con principio attivo icatibant,
rappresenta l’unica terapia disponibile in tutti i paesi europei per il
trattamento di questa malattia rara. “I pazienti affetti da HAE hanno
ora a disposizione in Europa una nuova terapia” ha dichiarato il
Professor Jens Schneider-Mergener, CEO di Jerini. Si stima che l’angioedema
ereditario colpisca circa 50.000 persone in Europa ma soltanto 6.500
pazienti sono stati ad oggi diagnosticati. Le crisi di HAE colpiscono le
mani, il viso e i piedi, e il tratto gastrointestinale. Le crisi che
colpiscono la laringe possono mettere in pericolo la vita dei pazienti.
Firazyr® è il primo antagonista dei recettori B2 della bradichinina, il
principale mediatore della malattia, e inibisce quindi la formazione di
edema in tutti i tipi di HAE.
“Firazyr® porta ad un rapido miglioramento dei sintomi e nelle
sperimentazioni cliniche ha dimostrato di essere molto più efficace
dell’acido tranexamico, utilizzato come controllo”, ha commentato il
Professor Marco Cicardi dell’Ospedale L. Sacco di Milano che ha
recentemente presentato a Barcellona nel corso del Congresso Annuale
dell’European Academy of Allergology and Clinical Immunology (EAACI) i
risultati degli studi clinici di Fase III.(1)
L’edema della pelle e delle membrane mucose causato dall’angioedema
ereditario si sviluppa per 12-26 ore. In assenza di trattamento le crisi
si risolvono nell’arco di 2-5 giorni. Il sintomo più comune è l’edema
cutaneo seguito dagli attacchi intestinali caratterizzati da crampi
molto dolorosi. Nel corso della loro vita oltre la metà dei pazienti
affetti da HAE subisce almeno un attacco alla laringe o alla gola.
Secondo il Professor Werner Aberer dell’Università Medica di Graz
(Austria) “l’attacco alla laringe si sviluppa rapidamente e può quindi
portare alla morte per soffocamento. Se il paziente non riceve subito
attenzione medica spesso deve essere intubato o subire una
tracheotomia”.
Bradichinina: il principale mediatore
"Il principale mediatore dell’HAE è la bradichinina,” ha spiegato
il Dr. Jochen Knolle, responsabile della ricerca e sviluppo di
Jerini. La bradichinina è un ormone peptidico che induce una
vasodilatazione locale e un aumento della permeabilità nei capillari
sottomucosi o sottocutanei. Ciò provoca il passaggio del plasma nel
compartimento extravasale e la conseguente formazione di edema
accompagnato da dolore. L’icatibant, un antagonista dei recettori B2
della bradichinina inibisce completamente la bradichinina inducendo così
una rapida regressione dei sintomi.
Firazyr® è somministrato con un’iniezione sottocutanea. “La
somministrazione del farmaco con un’iniezione sottocutanea nell’addome
risulta non soltanto molto più semplice rispetto ad un’iniezione
endovenosa ma è anche preferita dai pazienti”, ha commentato il
Dr. Knolle.
Rapido miglioramento dei sintomi
L’efficacia di Firazyr® è stata dimostrata in uno studio clinico di Fase
III denominato FAST-2 al quale hanno partecipato 74 pazienti affetti da
HAE provenienti dall’Europa e da Israele. L’endpoint primario, definito
come il punto al quale i sintomi sono regrediti di almeno il 30%
(TOR30+) è stato raggiunto dopo 2 ore dalla somministrazione di Firazyr®
rispetto alle 12 ore registrate con l’acido tranexamico.
“Anche nei pazienti affetti da attacchi alla laringe e trattati con
Firazyr® “in aperto” è stato riscontrato un rapido miglioramento dei
sintomi”, ha commentato il Prof. Circardi, uno dei
responsabili dello studio clinico. In alcuni pazienti il miglioramento
si è manifestato a soli 18 minuti dalla somministrazione. Nel caso di un
paziente, l’edema laringeo si è risolto in quattro ore. “Alla luce di
questi risultati e del feedback dei pazienti sono certo che Firazyr®
contribuirà al miglioramento della qualità della vita di quanti sono
affetti da questa malattia rara”, ha concluso il Prof. Cicardi.
Durante la sperimentazione clinica il farmaco è stato ben tollerato dai
pazienti e ha evidenziato un ottimo profilo di sicurezza.
Un farmaco atteso da oltre 20 anni
“I pazienti affetti da angioedema ereditario hanno bisogno di una
diagnosi tempestiva e di opzioni terapeutiche efficaci. Il nuovo farmaco
assicura ai pazienti italiani la sicurezza della quale hanno bisogno”,
ha commentato Vincenzo Penna, Segretario dell’Associazione
Volontaria per la Lotta, lo Studio e la Terapia dell’Angioedema
Ereditario (A.A.E.E.). "Nella storia di familiare di ciascun paziente
sono presenti eventi drammatici quali la morte per soffocamento, le
disabilità permanenti, diagnosi errate e trattamenti inutili. Da oltre
20 anni siamo in attesa di una nuova terapia che sia facile da
somministrare, che migliori la nostra qualità della vita e che non abbia
effetti collaterali significativi”.
Disponibilità in Europe
“Firazyr® sarà inizialmente commercializzato in Germania e Gran
Bretagna nel corso del terzo trimestre 2008” ha dichiarato
Schneider-Mergener. In base all’approvazione ricevuta dell’EMEA, il
farmaco sarà poi disponibile nei 27 stati dell’Unione europea, in
Norvegia, Irlanda e Liechtenstein. Firazyr® sarà disponibile in siringhe
preriempite e potrà essere tenuto a temperatura ambiente.
Jerini
Jerini AG è un’azienda farmaceutica con sede a Berlino, Germania, la cui
attività principale è basata sulla scoperta, lo sviluppo e la
commercializzazione di nuovi farmaci peptidici. La società opera nel
settore delle malattie rare per le quali non esistono trattamenti o per
le quali le opzioni terapeutiche sono limitate, settore nel quale ha
sviluppato in proprio e in collaborazione con partner una pipeline di
prodotti. Firazyr®, il principale farmaco della società, è stato
sviluppato per il trattamento dell’angioedema ereditario e sarà
commercializzato in Europa a partire dal terzo trimestre 2008. Jerini ha
inoltre dato avvio ad altri programmi di sviluppo in diverse aree
terapeutiche ed in particolare in oftalmologia, oncologia e nel campo
delle infiammazioni. Il 3 luglio 2008 Jerini e Shire Limited hanno
annunciato una partnership strategica che prevede l’acquisizione di
Jerini da parte di Shire al prezzo di Euro 6,25 per azione. Il
management prevede che l’acquisizione sarà completata nel corso dei
prossimi 3 mesi.
