Nei farmaci le speranze più prossime per la cura risolutiva della fibrosi cistica? Nuovi importanti tasselli prodotti dalla ricerca più avanzata ci dicono che quella farmacologica sembra essere la strada più promettente. Dei significativi risultati ci parleranno a Verona, nell'ambito del VI Seminario di Primavera promosso dalla Fondazione per la Ricerca sulla Fibrosi Cistica, esperti internazionali sul tema.

«Il Seminario di Primavera di quest’anno è completamente dedicato ad un aggiornamento sui progressi di ricerca più recenti, orientati a mettere a punto nuove strategie terapeutiche per la fibrosi cistica, con particolare attenzione a quelle rivolte a correggere il difetto di base della malattia. Nonostante il grosso investimento di ricerca fatto negli ultimi 18 anni, dopo la scoperta del gene che causa la malattia, si sta ancora segnando il passo nei confronti di strategie di cura puntate alla radice della malattia stessa. - precisa il direttore scientifico della Fondazione, prof. Gianni Mastella -

Nel frattempo, l’organizzazione assistenziale, con l’ottimizzazione dell’impiego di terapie palliative, ha compiuto nell’ultimo ventennio passi in avanti assai significativi, se è vero che l’aspettativa di vita è andata aumentando, accompagnata da un sensibile miglioramento della qualità di vita del malato.
Tuttavia, assistiamo proprio in questi ultimissimi anni ad un esplodere di nuove proposte e nuove prospettive di cura, derivate da una migliore conoscenza dei meccanismi patogenetici e dall’individuazione di nuovi potenziali farmaci che la ricerca di base e preclinica ha sviluppato. Alcuni di questi farmaci sono già pervenuti allo studio in vivo sul malato e già si misurano per alcuni di essi risultati promettenti. Una promessa è rappresentata da una molecola chiamata VX-770 , che fa parte dei potenziatori della proteina difettosa, ed è stata messa a punto da ricercatori americani. Anche in Italia ci si sta attivamente occupando di queste nuove molecole attraverso progetti di ricerca finanziati dalla Fondazione FFC, che hanno ottenuto risultati molto interessanti a livello preclinico.
Si è pensato di offrire un panorama degli aspetti più significativi che stanno emergendo e che rappresentano presumibilmente una solida premessa ad innovazioni terapeutiche nei prossimi anni.
Si è voluto soprattutto render conto dell’enorme lavoro di ricerca che sta sotto ai piccoli passi, evidenziando come il laboratorio e la ricerca di base abbiano fatto acquisire le conoscenze indispensabili per arrivare a proposte efficaci per il malato. Il quale non perde occasione di esprimere al mondo della scienza la sua impazienza, talora la sua sfiducia e comunque la sua difficoltà di attendere. Al punto da ricorrere, anche pericolosamente in qualche caso, a cure alternative, a dispetto della loro non ancora dimostrata efficacia e sicurezza.
Per questo intendiamo far conoscere il rigore e lo scrupolo metodologico che guida il percorso di un farmaco, dalla molecola testata in laboratorio, alla sperimentazione in vivo su animali, ai passaggi graduali della sperimentazione sull’uomo, con particolare attenzione ai suoi effetti utili ma anche ai possibili effetti avversi. Abbiamo chiesto il contributo di tre eccellenti esperti, che rappresentano l’arco delle competenze che si integrano nel percorso di ricerca: uno scienziato di base (M. Amaral), un manager medico dell’industria farmaceutica (G. Recchia) ed un ricercatore clinico (J. Wagener).»


WORKSHOP SUI MODELLI ANIMALI
Venerdì 23 maggio – sede FFC Ospedale Maggiore, P.le Stefani, 1

Il seminario è preceduto da uno speciale incontro di lavoro per coloro che si occupano in Italia di ricerca CF. Il workshop farà il punto sui cosiddetti “modelli animali”, impiegati in alcuni passaggi di ricerca per migliorare le conoscenze sulla patogenesi della fibrosi cistica e per valutare terapie sperimentali prima di passare agli studi sugli umani.
L’incontro è anche finalizzato ad analizzare l’opportunità di organizzare in Italia delle facilitazioni per poter mettere a disposizione dei ricercatori modelli animali e competenze per operare con essi. La Fondazione Ricerca Fibrosi Cistica è intenzionata a promuovere e supportare una tale iniziativa, con la convinzione che essa possa contribuire ad accelerare ed ottimizzare i percorsi della ricerca che ci sta a cuore.