Circa il 30% dei pazienti affetti da epilessia è resistente ai farmaci antiepilettici abitualmente usati per controllare le crisi. Si rendono quindi necessarie nuove terapie che si rivolgano a questa popolazione di pazienti per i quali la rimozione chirurgica della zona epilettogena è spesso l’unica via per alleviare la comparsa e ricorrenza delle crisi.

“Una stategia alternativa che si sta studiando ora all’Istituto di Ricerche Farmacologiche Mario Negri di Milano utilizzando modelli sperimentali di epilessia” afferma Annamaria Vezzani - Capo del Laboratorio di Neurologia Sperimentale, Dipartimento di Neuroscienze dell’Istituto Mario Negri - è la cosiddetta “terapia genica”.
Come funziona la terapia genica? “Innanzitutto” dice Annamaria Vezzani “occorre individuare l’area del cervello da cui originano le crisi epilettiche utilizzando ad esempio tecniche di imaging e di elettroencefalografia. Una volta individuata l’area cerebrale “incriminata” si introduce uno specifico gene terapeutico che sintetizza una sostanza con proprietà anticonvulsivanti (il neuropeptide Y)”.

Questo tipo di terapia è stata sviluppata in uno studio sperimentale condotto dal Dott. Francesco Noè nel laboratorio della Dott.ssa Vezzani, in collaborazione con altri gruppi internazionali di ricerca diretti dal Dott. Gunther Sperk all’Università di Innsbruck in Austria, dalla Dott.ssa Asla Pitkanen all’Università di Kuopio in Finlandia e dal Dott. Matthew During all’Ohio State University negli Stati Uniti. Questo studio è stato appena pubblicato sulla prestigiosa rivista scientifica Brain.

Il gene che codifica il neuropeptide Y è stato veicolato nel cervello di modelli sperimentali di epilessia utilizzando un vettore di trasporto nelle cellule chiamato “vettore virale adeno-associato”, derivato da un virus non patogeno. Questo approccio sperimentale permette la produzione nella zona cerebrale di interesse di quantità considerevoli di neuropeptide Y e come conseguenza è stato possibile ridurre drasticamente la frequenza delle crisi negli animali epilettici. Queste crisi non erano altrimenti controllate da un classico farmaco anticonvulsivante, il dilantin.

“I nostri risultati dimostrano che l’introduzione di un gene con un potenziale effetto “terapeutico” nel cervello del roditore” sottolinea la Dott.ssa Vezzani “determina la produzione del peptide per almeno 1 anno, cioè per la durata della vita dell’animale, e diminuisce significativamente le crisi epilettiche provocate sperimentalmente senza indurre apparenti effetti tossici”.
Questa ricerca apre quindi la strada alla possibilità di intervenire con tale strategia terapeutica nei casi di epilessia refrattaria ai farmaci, come alternativa alla resezione chirurgica del tessuto epilettico.